正确选择国际审批程序，为罕见肿瘤研究加速

罕见癌症，在美国所有新诊断癌症中占比27％，在欧盟所有新诊断癌症中占比22% [1]。然而，对罕见癌症的自然发展史、表型异质性和繁杂临床表现了解甚少，给罕见癌症药物开发带来了巨大挑战。一直以来，罕见癌症治疗方案的可用性和有效性都存在着很大差异，罕见癌症的治疗也落后于其他癌症。

面对有限的治疗选择，研究人员、临床医生和患者都在努力寻找提高罕见肿瘤新疗法研发和注册审批效率的方法。此文中，我们整理了能够帮助加速罕见病和严重疾病治疗研究的监管程序。

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azmetostat加速获批

FDA致力加速罕见癌症需求审批

2020年，Tazmetostat获批用于治疗晚期上皮样肉瘤，Selumetinib获批用于治疗1型神经纤维瘤病。以此可以看出，FDA致力于将罕见癌症的独特需求作为审批关键考量因素。对于此类治疗方法，存在许多监管机制能帮助加速罕见肿瘤项目进程，这些机制各有不同资格标准。

图1.FDA 加速监管程序对比

其中，突破疗法认证与快速通道认证一样，如果申办方不再满足相应资格标准，则可以取消此认证资格。加速批准通道，要求申办方可以根据替代终点和药物中间临床终点，以较大的可能性预测出临床益处。优先审查认证，可将上市申请时间从10个月缩短到6个月。

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RIME机制

 欧盟审批优先短缺领域

在欧盟，优先药物（PRIME）程序是加快开发医药短缺领域重点药品的主要激励机制。要获得PRIME资格，研究疗法需要提供早期临床数据，证明有可能解决尚未满足的医疗需求。

监管的灵活性和丰富的机构指南都可以为申办方所用，开展罕见肿瘤疗法研发的申办方应谨慎选择适合的审批程序，并制定优秀的项目发展计划和上市策略，从而加快研发项目的进程。

向如Premier Research这样在加速审批程序方面拥有丰富经验的CRO伙伴寻求合作，有助于确保申办方快速获取罕见癌症药物研发项目所需的资格。

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Reference

[1] Greenlee RT, et al. The occurrence of rare cancers in U.S. adults, 1995-2004. Public Health Rep. 2010; 125(1): 28-43.