2款1类新药获CDE拟突破性疗法认定：来自信达、亚盛医药

今日，又有2款1类新药获得CDE拟突破性疗法认定，分别为亚盛医药的耐克替尼片和信达的Parsaclisib片。

耐克替尼片

耐克替尼（又称为奥瑞巴替尼，HQP1351）由亚盛医药开发，是一种新型口服第三代Bcr-Abl抑制剂，靶向Bcr-Abl突变（包括T315I），是中国首个针对慢性髓系白血病耐药的Bcr-Abl抑制剂。广州顺健生物为亚盛医药100%控股子公司。

耐克替尼此次拟纳入突破性疗法适应症为治疗一代和二代酪氨酸激酶抑制剂耐药和/或不耐受的慢性期慢性髓性白血病患者。此前，耐克替尼用于治疗酪氨酸激酶抑制剂(TKI)耐药后并伴有T315I突变的慢性髓性白血病(CML)慢性期或加速期的成年患者的上市申请已获CDE优先审评资格。此次拟纳入突破性疗法的适应症属于扩展适应症。

2020年12月，亚盛医药在第62届美国血液学会(ASH)年会上以口头报告的形式公布了在中国开展的HQP1351分别针对伴有T315I突变的TKI耐药的CML慢性期(CML-CP)及加速期(CML-AP)患者的两项关键性注册II期临床积极数据。

关键性注册II期临床研究HQP1351-CC201共纳入41例CML-CP患者，至数据截止日期（2020年3月23日），中位随访时间为7.9个月，患者的3个月无进展生存率(PFS)为100%，6个月PFS为96.7%。研究中最常见的3级/4级血液学治疗相关不良反应(TRAE)为血小板减少症(48.8%)，没有治疗相关性死亡发生。

关键性注册II期临床研究HQP1351-CC202共纳入23例CML-AP患者。至数据截止日期（2020年2月11日），中位随访时间为8.2个月，患者3个月无进展生存率(PFS)为100%，6个月PFS为95.5%。在HQP1351-CC202研究中最常见的3级/4级血液学TRAE亦是血小板减少症(52.2%)。

由医药魔方PharmaGo数据库可知，亚盛医药已开展HQP1351治疗一代和二代TKI耐药和/或不耐受的慢性期慢性髓性白血病的关键II期临床研究。

Parsaclisib片

Parsaclisib由Incyte开发，是一种高活性、高选择性的新一代口服PI3Kδ抑制剂，2018年12月，信达生物与Incyte就parsaclisib以及pemigatinib（FGFR1/2/3抑制剂）、itacitinib（JAK1抑制剂）达成战略合作，获得了这3款药物在中国大陆及港澳台的开发和商业化权利。

Parsaclisib此次拟纳入突破性疗法适应症为治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤。2020年12月，信达生物在ASH 2020上公布了Parsaclisib治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤的II期临床研究（CITADEL-203）结果。该研究中，符合条件的患者在前八周内接受Parsaclisib每日20mg治疗，之后接受Parsaclisib每周20 mg（WG组）或Parsaclisib每日 2.5 mg（DG组）治疗。

结果显示，所有纳入分析患者中位无进展生存期（mPFS）为15.8个月，中位缓解期(mDOR)为15.9个月，客观缓解率（ORR）为73%。DG组患者mPFS为15.8个月，mDOR为14.7个月，ORR为75%。

由医药魔方PharmaGo数据库可知，Parsaclisib在中国开展的治疗复发性或难治性滤泡性淋巴瘤/边缘区淋巴瘤的II期、多中心、开放性研究目前正在进行中，已于2020年4月完成了首例受试者入组。

国内同靶点药物中，拜耳的Copanlisib进展最快，已于3月10日在国内申报上市。此外，石药集团的Duvelisib 、和记黄埔的HMPL-689 、正大天晴的TQ-B3525、圣和药业的SHC014748M均处于II期临床研究阶段。