诺奖之后，基因疗法有多热？
11月20日，礼来宣布与生物技术公司Precision BioSciences达成一项研究合作和独家授权，利用后者专有的ARCUS基因组编辑平台，研发遗传性疾病的潜在疗法。双方最初的研发重点将放在杜氏肌营养不良症以及两个其它未披露的基因靶点上。
根据协议条款，Precision将获得1亿美元的预付现金，以及3500万美元的股权投资。此外，如果礼来成功地将来自合作的一种疗法商业化，Precision还有资格获得每个产品最高4.2亿美元的潜在开发和商业化里程金以及销售版税。
分工方面，Precision主导临床前以及申报IND之前的研究，礼来则负责临床开发和商业化。Precision也可资助其中一种产品的临床开发，以换取该产品更高的提成率。
Precision成立于2006年，是一家致力于利用其创新基因组编辑平台来改善生活的临床阶段的公司，目前已在纳斯达克上市。利用ARCUS，Precision已搭建了由多个现货型CAR-T候选疗法和体内基因纠正疗法组成的豪华管线，目标是为目前无充足治疗选择的遗传性和传染性疾病带来突破性新疗法。
基因组编辑技术使精确编辑活的生物体中的DNA成为了可能，开启了从源头纠正遗传性疾病的可能性。Precision的ARCUS是一种独特的多功能基因组编辑平台，由一种名为I-CreI的天然基因组编辑酶衍生而来（在莱茵衣藻中进化的I-CreI能够对细胞内的DNA进行高度特异性的切割），这种核酸内切酶能够被优化，以控制其效力和特异性。
据公司官网介绍，ARCUS具有特异性，能够进行多种有效编辑（如插入、删除和修复），且比其它基因编辑技术小得多，仅由364个氨基酸组成，这使得它更容易递送到特定的组织和细胞。此外，通过设置内置安全开关，ARCUS降低了脱靶编辑的风险，这是其它基因编辑技术的一个重大限制。
礼来糖尿病和代谢研究副总裁Ruth Gimeno博士说：“基因编辑疗法是治疗遗传性疾病患者的一种很有前途的途径。我们非常期待借助Precision的平台，为至今无法治疗的遗传性疾病带来新疗法。”
事实上，在今年的诺贝尔化学奖授予基因编辑技术CRISPR的两位先驱后，多家制药巨头加速在基因疗法这一赛道的布局。除礼来外，罗氏、拜耳、辉瑞也纷纷出手。
罗氏在诺奖揭晓一周后就宣布与致力于利用AI技术发现新型基因疗法载体的Dyno Therapeutics达成了里程金可能超过18亿美元的合作，利用Dyno的CapsidMap平台开发用于中枢神经系统疾病基因疗法和肝脏定向疗法的下一代AAV载体。
紧接着是斥重金入局的拜耳。10月26日，拜耳宣布以20亿美元现金预付款收购了一家老牌基因疗法公司AsklepiosBio Pharmaceutical，交易还包括高达20亿美元的潜在里程金。据悉，AskBio由AAV领域的几位大牛于2001年联合创立。此次收购将为拜耳的细胞和基因疗法平台提供动力。
而本月，在礼来之前，巨头辉瑞也在基因治疗领域加码，对致力于基因疗法开发的公司Homology Medicines进行了6000万美元的股权投资。据悉，Homology在苯丙酮尿症成人患者中开展的I/II期剂量递增试验已获得积极数据，计划开展队列扩展试验。
除了合作、授权、收购，自10月以来，投资者们也展现了对基因疗法的热情。国内外有多家基因治疗领域的公司完成了融资，如国内的博雅辑因（B轮，4.5亿元人民币）、派真生物（B+轮，金额未披露）、瑞风生物（A轮，近亿元），国外的Sparing Vision（A轮，5250万美元）、AavantiBio（A轮，1.07亿美元）、Decibel Therapeutics（D轮，8200万美元）以及Metagenomi（A轮，6500万美元）等。
尽管基因治疗研发热潮并不是近两年才刚刚兴起，但是随着越来越多的基因疗法被证实具有临床应用前景，该领域的热度进一步攀升。未来5-10年，基因疗法必然会成为医药领域最热门的研发方向之一。究竟这类疗法能够为颠覆疾病治疗带来多大惊喜，我们拭目以待。
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