罗氏超长效多发性硬化症新药ocrelizumab获批:6个月注射1次

多发性硬化症(MS)是一种人体免疫系统异常攻击大脑、脊髓、视神经的神经细胞髓鞘而引起的慢性疾病,表现为肌肉虚弱、疲劳、视物困难,最终导致残疾。全球大约有230万例MS患者,目前尚无法完全治愈。

复发缓解型多发性硬化症(RRMS)是最常见的MS类型,表现为周期性的疾病复发与缓解。大约85%的患者在初次确诊时属于RRMS。不过RRMS最终会恶化成继发性进展型多发性硬化症(SPMS),届时患者的病情会随时间持续恶化。原发性进展性多发性硬化症(PPMS)则表现为症状持续恶化,没有明显的缓解期,占所有确诊MS患者的15%。RRMS的治疗选择相对丰富,但FDA未批准任何药物用于PPMS。

3月29日,罗氏宣布Ocrevus(ocrelizumab)获得FDA批准用于治疗RRMS和PPMS,是首个获批可以治疗两种类型MS的药物。Ocrelizumab起始剂量为600mg,分2次给药,每周1次300mg,之后治疗剂量为600mg,每6个月1次,是目前为止最长效的MS治疗药物。

Ocrelizumab是选择性靶向CD20+ B细胞的人源单抗,获得过FDA授予的突破性疗法、快速通道、优先审评资格。CD20+B细被认为与髓鞘和轴突损伤有关,临床前研究结果显示,ocrelizumab可以选择性地与B细胞表面的CD20结合,而不影响干细胞或血浆细胞,可以发挥神经保护功能。

两项在1656例RMS患者中开展的代号为OPERA I和OPERA II的III期研究结果显示,ocrelizumab治疗2年相比高剂量Rebif(干扰素β-1a)可使每年复发次数分别减少46%额47%,残疾进展风险降低40%,减轻MRI诊断下的大脑损伤。两组患者发生严重不良事件和严重感染的患者比例相当。

另外一项在732例PPMS患者中开展的代号为ORATORIO的III期研究结果显示,在3年的中位随访期内,ocrelizumab相比安慰剂可以显著延缓残疾进展,降低大脑MRI呈现显示的疾病活跃度。两组患者发生严重不良事件和严重感染的患者比例相似。

Ocrelizumab在所有III期研究中最常见的不良反应主要是注射部位反应、轻至中度上呼吸道感染。上述3项III期研究的结果已发表于1月19日出版的《新英格兰医学杂志》

罗氏首席科学官Sandra Horning表示:“ocrelizumab的获批是多发性硬化症治疗的新纪元,在此之前,FDA没有批准任何药物用于治疗PPMS。另外也有一些复发性MS患者在使用当前治疗药物后仍出现病情无法控制和残疾进展。我们相信ocrelizumab可以改变MS的患者的病程,让患者得到极大获益。”

Ocrelizumab由罗氏与Biogen合作开发,根据合作协议,ocrelizumab上市后,Biogen可从罗氏的销售收入中获得一定比例分成,其中美国市场的分成比例为13.5%~24%,美国以外市场为3%

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