网络研讨会：权威剖析FDA罕见病药物开发指导原则
罕见疾病又称“孤儿病”，指那些发病率极低的疾病。由于罕见病患者基数少且研发成本高，制药企业对罕见病药物研发往往表现得并不积极。与此同时，罕见病普遍具有遗传性、儿童期起病、病情严重等特点，全球罕见病患者总体数量不容小觑，患者及家庭急需生活、医疗、心理等方面的支持。
值得庆幸的是，随着科技发展，基因疗法、免疫疗法等新型治疗手段的出现，对罕见病药物研发带来巨大推动作用，以往的一些罕见病逐渐实现了新突破。随着更多人开始了解“罕见病”，以及社会各界的不断努力，越来越多企业开始布局罕见病药物市场。
对于申办方来说，罕见病临床试验既充满挑战，也存在巨大机遇。及时获取官方指导意见，优化罕见病药物研发流程的每一环节和相关法规事务，可以帮助申办方制定更有效的研发方案，加速研发进程。
在本研讨会中，来自普米尔医药（ Premier Research ）的副总裁，罕见病和儿科专家Angi Robinson将从基本层面，为大家一一剖析罕见病药物开发中的常见问题和挑战，并结合FDA等官方机构的行业指导意见，提出应对策略，致力于全方位推进罕见病药物研发和产业化。
“聚焦：FDA关于罕见病药物开发的指导意见”网络研讨会
参与方式
扫描下方二维码前往活动页面，提交报名表单即可免费在线观看或下载，欢迎积极参与或分享！
研讨会日期
2021年2月25日
研讨会议程
◆
罕见病药物开发项目中的重要因素
◆
罕见病自然史（NH）研究的重要性：NH研究的目的，提升NH研究的实用性，NH研究设计类型
◆
成功开发治疗方案的关键：了解罕见病病理生理学和临床特点；
◆
FDA关于疗效终端指标的指导意见：选择疗效终端指标的4个考虑因素
◆
FDA关于有效性和安全性证据的指导意见，及推荐方法
◆
试验设计的特点、历史对照的考虑因素、以患者为中心的随机分组试验，及安全性注意事项
◆
罕见病非临床试验的灵活性
◆
罕见病面临的挑战：化学药品的生产与控制(CMC)
◆
罕见病药物开发案例研究
◆
罕见病药品快速审核项目
◆
与FDA的交流会议
主讲人
Angi Robinson
副总裁 / 罕见病和儿科专家
普米尔医药
Angi Robinson在普米尔医药担任副总裁，负责罕见病和儿科方面的研究。Robinson女士已从事儿科与罕见病研究工作超过 19 年，曾担任新药开发预审会(Pre-IND)、IND提交和NDA项目主管。她在包括PK/PD、适应性研究设计等在内的多项研究设计方面经验丰富，尤其专长于罕见病用药领域，已帮助五种罕见病用药产品获得监管机构批准和全球准入资格。
特邀嘉宾
Abie Ekangaki博士
副总裁 / 统计咨询
普米尔医药
Abie Ekangaki 负责引入其在生物统计学方面的专业知识，为法规注册等方面制定临床试验设计的策略与方法，并为内部和外部客户提供全面的生物统计学咨询服务。他擅于为临床试验项目的高效试验设计提供建议，并致力于将其统计学专业知识、药物开发和运营方面的丰富经验，应用于不同治疗领域。
Kristi Miller博士
全球监管事务部战略总监
普米尔医药 RPI法规事务团队
Kristi在RPI部门领导的监管事务部是由专业人员组成的多样化、跨职能的团队，负责与客户一起开发并实施全球监管战略，涉及项目开发的各个阶段，以及包括神经学、免疫学与肿瘤学等在内的不同治疗领域。
*本次会议由普通话配音，并提供中文翻译演讲稿。
普米尔医药的专业领域涵盖了临床试验和药物开发的各个方面，并且已经在常年积累的工作经验中磨练出从容应对各种挑战的能力。多年来普米尔医药一直致力于罕见病临床研究领域的开发支持，仅仅在过去的五年中，我们就针对超过 50 种罕见病开展了超过 190 项临床试验。
普米尔医药即Premier Research自2019年进入中国市场后，一直致力于为中国客户提供从新药临床研究阶段到新药商业化落地的全流程服务，尤其专长于帮助和支持国内药企走向国际市场。
如您有项目需求，扫码预约一对一咨询服务：
关于Premier Reaearch
Premier Research目前已经充分掌握肿瘤学和血液学、罕见病、神经科学、全球开发注册策略等各方面领域。作为拥有 20 年经验的产品开发专家，致力于帮助当下创新型生物医药公司和特定领域的制药公司，实现最佳创意从实验室到临床的转化。我们可以提供从初始策略制定、临床开发再到最终监管申报的一站式全方位服务，同时还可以帮助制定定价和报销策略。
为生物医药而生
Premier Research