重磅！FDA授予结肠癌三联疗法突破性疗法称号！
近日，Array BioPharma药厂官网首曝，FDA授予该药厂研发的BRAF抑制剂encocrafenib+MEK抑制剂binimetinib+EGFR抑制剂西妥昔单抗三联疗法治疗经治BRAF V600E突变转移性结直肠癌的突破性疗法称号。
该授予基于III期BEACON CRC试验，研究结果在2018 ESMO GI大会上公布。主要结果显示，采用三联疗法治疗BRAFV600E晚期结直肠癌患者的整体有效率ORR为48%，一年的OS率为62%。如此优秀的治疗结果也促使FDA加速授予三联疗法的突破性疗法称号。
“目前针对BRAFV600E的结肠癌患者，国际上还没有标准方案被批准认可，急需更好的治疗方案。我们非常高兴FDA官方能看到此联合疗法对于BRAF V600E患者的潜在治疗价值。FDA此次的授予也将加速我们对此次疗法的验证并最终转归临床使用，缓解此类患者的临床急需。”来自Array BioPharma首席医学官Victor Sandor教授评价。
BEACON研究是一项开放性全球III期试验，目前在结肠癌方面收录了30例既往一线或二线化疗方案进展的转移性结肠癌患者且都具有BRAFV600E突变。其中包含一例MSI-H患者。所有患者接受了encorafenib 300 mg qd+ binimetinib 45 mg bid+ 西妥昔单抗的治疗。
疗效和耐受性怎么样呢？
在12.6个月的随访时间里，所有患者的整体中位OS还没有达到。1年的OS率为62%。
中位耐药时间PFS是8个月。且一线化疗和二线化疗进展的患者的PFS相近。
整体ORR为48%。对于17例既往只接受一种治疗方案进展的患者使用三联疗法的ORR为62%。
整体耐受性好。常见的3/4 级的不良反应包括乏力(13%)、贫血 (10%)、血肌酸激酶升高(10%)、AST升高 (10%)。
基于如此优秀的结果，III期BEACON试验扩大招募中。
encorafenib + binimetinib
这两个药物很多医患朋友都相当不熟悉，也是今年刚获批的两种新药。Encorafenib是BRAF的小分子抑制剂，binimetinib是MEK的小分子抑制剂。
BRAF与MEK是位于同一条通路上RAS-RAF-MEK-ERK上的上下游分子。当实体瘤患者（黑色素瘤、结肠癌、甲状腺癌、肺癌）等发生BRAF V600突变（包含V600E或V600K）时，采用上下游共同围堵的方式可以获得一定的临床疗效。
在今年6月份的时候，encorafenib + binimetinib获得了首个适应症，被FDA批准用于BRAF-V600突变的晚期黑色素瘤患者。
BRAF突变
BRAF突变是目前研究较为确切的驱动突变之一，在多种癌种中都有一定的发生率。在此小编汇总过BRAF突变的泛癌种治疗，介绍了针对该基因的各种疗法。
有兴趣的朋友可以点击产看：泛癌种BRAF突变的靶向治疗方法大普及！（BRAF突变试验招募啦！）
BRAF突变招募啦！
BRAF突变是一种泛癌种的基因突变。目前我司在开展 MEK抑制剂HL-085联合维莫非尼治疗BRAF V600突变的晚期实体瘤 的临床试验，有BRAFV600E突变的患者都可报名参加。不收费偶。有意向患者扫码入群报名！
参考：
http://investor.arraybiopharma.com/news-releases/news-release-details/array-biopharma-receives-fda-breakthrough-therapy-designation