芦可替尼治疗骨髓纤维化怎么样？芦可替尼医保报销情况

　　芦可替尼已在国内上市多年，作为目前唯一针对骨髓纤维化发病机制的靶向治疗药物，由于价格过于昂贵，让很多家庭很受伤。

　　什么是骨髓纤维化？

　　骨髓纤维化（MF）是一种难以治愈的造血干细胞克隆性疾病，包括原发性骨髓纤维化（PMF）及继发性骨髓纤维化。是一种由于骨髓造血组织中胶原增生，其纤维组织严重地影响造血功能所引起的一种骨髓增生性疾病，原发性髓纤又称“骨髓硬化症”、“原因不明的髓样化生”。本病具有不同程度的骨髓纤维组织增生，以及主要发生在脾、其次在肝和淋巴结内的髓外造血，典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血，并有较多的泪滴状红细胞，骨髓穿刺常出现干抽，脾常明显肿大，并具有不同程度的骨质硬化。本病属少见疾病，发病率0.2/100000～2/100000。发病年龄多在50～70岁之间，也可见于婴幼儿，男性略高于女性，中位生存期约为6年。

　　本病多数起病缓慢，早期可无任何症状，其后逐渐出现疲乏、盗汗、心慌、苍白、气短等虚弱症状及腹痛、腹块、骨痛、黄疽等。本病多数进展缓慢，病程1～30年，部分可转变为急性白血病。少数表现急性骨髓纤维化，其病程短且凶险，多于1年内死亡。

　　骨髓纤维化对身体有哪些危害？

　　1、脾、肝肿大：临床上存在脾肝肿大的患者几乎是100%，一些病人偶尔也会发现自己左上腹有一肿块或体检时被发现，有人认为脾大程度与病程有关，脾肋下每1CM代表一年病程;由于脾大，人们就会有感觉腹部饱满或沉重压迫;而脾触之坚实，一般无压痛;但如脾增大太快，患者们就会因脾局部梗死而发生局部疼痛，甚至可以听到摩擦音。

　　2、全身性症状：中晚期骨髓纤维化患者大多有乏力、体重减轻、怕热、多汗等表现，一些患者的食欲一般或减退，晚期患者会有消瘦情况，而贫血早期既有轻度贫血，随血红蛋白下降逐渐加重，晚期骨髓纤维化患者还会有面色苍白、疲乏、无力、体力活动后气促、心悸等症状;其中有出血情况的患者会在早期血小板计数增高或正常，晚期患者会有血小板减少，皮肤常出现紫癜或瘀斑，可有鼻衄。

　　3、严重发热：骨髓纤维化的具体症状中就包括发热，而发热多数是由感染引起的，一些患者也会有有原因不明腹泻情况，由于髓外造血引起相应器官的症状，几乎所有骨髓纤维化患者都会有脾肿大，约50%骨髓纤维化患者在就诊时脾大已达盆腔，脾大与脾血流量增加，肝内血流阻力增高及脾髓外造血有关，多数都是质多坚硬、表面光滑、无触痛，少数患者无脾肿大。

　　4、乏力多汗：中晚期骨髓纤维化患者大多都会有乏力、体重减轻、怕热、多汗等表现;此时的患者食欲一般或减退;晚期骨髓纤维化患者的消瘦情况非常的明显;贫血早期患者既有轻度贫血，而随血红蛋白下降逐渐加重，晚期患者就会有面色苍白、疲乏、无力、体力活动后气促、心悸等情况，而这些情况都会对人们的身体造成更多的伤害。

　　此外，骨髓纤维化患者还可能导致患者出现体重骤减，骨髓受损的现象，导致人们细胞容量增加、中性粒细胞增生、巨核细胞增生和不典型增生等，因此，一旦察觉骨髓纤维化症状，或者是经检查确诊骨髓纤维化，一定要积极采取相应的治疗措施，通过治疗尽早恢复健康的状态。

　　骨髓纤维化应如何治疗？

　　PMF的治疗策略依据患者的预后分组和临床症状来制定，较低危组患者如果没有明显的临床症状，无明显的贫血（HgB＜100g/L）、无明显的脾脏肿大（触诊左缘肋下＞10 cm）、白细胞计数增高（＞25×109/L）或显著血小板计数增高（＞l 000x109/L），可以仅观察、监测病情变化，如果有症状，可采用芦可替尼、干扰素、羟基脲等治疗。对于较高危组患者，主要根据患者血小板的水平制定方案，具体见下图：

　　当出现以下症状的时候，一般可以考虑使用芦可替尼治疗，具体需要和自己的主治医生沟通确认：

　　①症状性脾脏肿大；

　　②出现影响到生活质量的相关症状；

　　③导致了肝脏肿大和门脉高压；

　　在目前临床实验的数据中，芦可替尼已经显现出治疗的有效性。简单来说要表明的意思主要为：芦可替尼能够延缓骨髓纤维化进程，延长生存期，还可以改善患者症状，提高生活质量。因此，对于骨髓纤维化患者而言有条件可以采取芦可替尼治疗。

　　磷酸芦可替尼片(捷恪卫)医保报销条件：

　　限中危或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化 （PET-MF）的患者。

　　协议有效期:2020年1月1日至2021年12月31日。

　　芦可替尼仿制药已在孟加拉上市，孟加拉的仿制在最近几年真的是突飞猛进，已经赶超有着“世界药房”称号的印度。孟加拉版Rutinib-5经过孟加拉药品监督管理局审批合法生产，所以质量有保障。