不花一分钱,他们得到了肺癌第三代靶向新药的救治!
中国每年新发的肺癌约78万,死亡人数接近新发,高达64万。
2017年,EGFR患者的续命“神药”——第三代EGFR抑制剂于中国上市。
2018年,中国上市了7种肺癌新药,其中包括带来“治愈”希望的首个免疫治疗药物。此外,9种肺癌药物在这一年里被纳入医保。
2019年,中国上市了6种肺癌新药,传奇的34.8个月的PFS数据在这一年真正惠及中国患者。
2020年,截至目前美国FDA共批准了6种肺癌新药,包括RET抑制剂、MET抑制剂、HER2靶向药等肺癌罕见基因突变的药物。
大量的肺癌新药以超乎我们想象的速度从研发到上市,我们看到肺癌治疗发生了从「无药可用」的困境到「可选择适合自己药物」的欣喜这个巨大转变。肺癌患者迎来了另一个新的问题「怎么在自己能承担的范围内活下来」,《2019年中国癌症患者生存质量白皮书》中指出33.9%的肺癌治疗给患者的家庭造成了重度负担,医疗费用的确给疾病治疗筑起了高墙。
2019年10月,觅友向阳花在兰州查出肺腺癌,无基因突变,全身多发转移。
向阳花这个名字是觅友在老家的院子里给自己取的,因为它代表着希望。可是向阳花时时刻刻都在犹豫:“要不要放弃治疗?”考虑放弃的原因有很多,她从网络上了解到肺癌相关的生存率,甚至有些信息显示只有几个月的生存时间,她想到未来的日子将常常奔走于医院,长期下去只能是人财两空。
医生建议向阳花接受化疗或者免疫治疗,从医生那里了解到,免疫治疗是比化疗更“先进”的一种治疗方式而且也已经在中国上市,对患者来说,免疫治疗的副作用比化疗更轻一些,也能让患者活得更久,但治疗所需费用让向阳花放弃了接受免疫治疗的念头。
化疗只进行了两个月多,效果就不明显了。越来越痛的身体让向阳花再一次产生了放弃的念头,想要选择免疫治疗却支付不起的她心想:“真羡慕有人可以吃靶向药,吃不起正版的还有便宜印版药,如果免疫药物也有便宜的印版药,我一定愿意试一试。”
同年,在浙江杭州的这位觅友比向阳花幸运的多,他用上了新药,且没有为新药付费。
他领到的不止是药物,
还有一个月又一个月的生命
2019年8月在浙江大学第一附属医院,正在使用第一代ALK靶向药的方星查出肺癌脑部进展了,幸运的是有两个选择摆在他面前,一是进入第三代ALK靶向药的临床试验组,二是自费使用第二代ALK靶向药。
“现在天天都在算,算日子,也算钱。”方星一早就给觅健小助理打电话咨询进入临床试验的利和弊,此外,他通过线上问诊咨询了一些医生,还跑了浙江其他两家比较知名的医院挂号寻求建议。对于他来说,这次选择不仅要考虑用哪个药物效果好,更要考虑治疗“性价比”。
一旦进入试验组能为方星节省很大一笔治疗费用,但方星却听很多病友说入组是个坑,所以他的选择非常慎重。了解到他即将入组的临床试验组不是双盲时,方星的心才落下了一些,至少医生不会给他使用安慰剂作为治疗药物。他接下来要考虑的问题是,用了第三代靶向药后,耐药了怎么办。方星一方资讯过后,有些医生告诉他还有第四代药物在研中,还有医生告诉他靶向治疗有机会轮换药物,这让方星的心落到了肚子里,他最终决定入组。
每个月上杭州做一次检查,领取一个月的药物量,这就是方星生活中最大的事情了。一年来,方星的病情被第三代ALK抑制剂控制的不错,脑部病灶逐渐缩小,但是最近做的肿瘤标志物的检查却有上升的趋势,方星最近担心的是自己是不是骨转移了。
虽然每个月临床试验组都会定期进行血常规检查,每两个月进行一次胸部CT和脑核磁共振,但近一年来,方星没有进行过骨扫描检查。方星原打算找时间进行一次骨扫描检查,可却被工作人员告知,临床试验组不负责这项检查,方星找了医生也无果。在电话的最后,方星告诉觅健小助理,他打算到另外一家医院去做骨扫描,主要是为了让自己更安心一些,希望骨扫描是好结果。
方星参加的临床试验是国内II期临床试验,通常来说肿瘤药物的临床试验都会经历三个阶段,临床I期、II期、III期,大部分的肿瘤药物在临床III期结束后,如果取得了不错的成绩,就有可能被国家药监局获批上市,我们看到的所有临床运用的药物在上市前,一定会经历临床试验的阶段。
I期临床试验通常是在动物身上被验证有效果后进行的,对于人体来说这一切都尚未可知,不确定性最高。II期临床试验基于I期的基础上进行,至少副作用可以得到保障,但疗效就不一定了。最具有确定的是III期临床试验,这时候科研人员已经有了充分的证据表明药物的疗效和安全,正在为药物上市做充分的准备。
临床试验对方星来说不仅对ALK抑制剂的选择,在减轻治疗负担上的作用更为重要。
对于另一个肺癌患者张旭来说,临床试验就是他的救命稻草。
广东的张旭是2004年被查出肺癌的,2012年术后复发,2015年脑部发现转移灶。
脑转移在肺癌转移部位中是最凶险的一种,研究表明脑转移的肺癌患者经治疗后的中位生存期不到1年。这次的进展让张旭觉得既害怕又无法理解,为了治疗脑转移,他做了陆陆续续做了15次的脑部放疗。
2016年4月,基因检测结果没有突变,癌细胞已经食道转移。妻子和主治医生商量着,说要再做一次基因检测,这次他们把食道中的组织抽出来检测,结果显示有丰度5%的ALK融合突变,他们用上了第一代ALK抑制剂。
2017年,第一代ALK抑制剂耐药了,医生让他们回家等第二代ALK抑制剂。不久后张旭便接到通知,让他们入组。2018年,第二代ALK抑制剂在中国上市了,可是张旭却再次耐药了。这次,他们很快成功入组了第三代药物。
张旭说:“我总是认为我快要无路可走了。”
妻子说:“只要活着,就能等到新药。”
图片来源:图虫网
临床试验是推动新药研发中最重要的环节,一个新药的诞生需要10来年甚至更长的时间,而如果患者在药物未上市之前就可以优先从药物中获益,这将大大缩短患者“等待”的时间,更早使用新药,更高机会击败癌症。
根据中国肿瘤学I期临床试验联盟2018年公开报告显示,2018年的肿瘤药I期试验涉及了更多类型的肿瘤,试验数量最多的5个癌种依次是血液系统恶性肿瘤(85个)、肺癌(43个)、乳腺癌(19个)、胃癌(12个)和肝细胞癌(11个)。
临床试验的增加对患者来说意味着将更多的机会尝试新的药物,但在真实世界中我们发现一部分患者不愿意参加临床试验,一部分患者不知道、不了解临床试验,这导致一部分患者错过了在减轻治疗负担的同时使用上新药,或者我们可以做一些尝试,为生命有更长的可能性努力,我们相信临床试验总比不知来历的“原料药”、“印版药”更好。
1、临床试验入排标准严格,部分临床试验从准备入组到正式入组需要一定的时间,有些觅友一周内可入组,有些觅友折腾了几个月才入组。觅友在入组前可做好充分的了解和准备,及时和入组的工作人员做好沟通,也有可能现在不符合试验标准,过一段时间后又符合了。
2、不同的临床试验有不同的试验设计,常见的有“双盲”和“单臂”两种情况。“双盲”的试验组对于患者来说有可能用到的是安慰剂,而不是真正的新药。“单臂”的试验设计没有对照组,患者用到的都是未上市的新药。这个设计,在入组前,医生都会告知。
3、根据觅友经验,有些临床试验不会做全面的检查,例如有些临床试验不做肿瘤标志物的检查,有些不做骨扫描的检查,关于这一点大家可自行咨询医生,听从医生的安排和建议,也可以咨询有经验的觅友。
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