快讯| 有了干细胞技术，人类抗囊性纤维化的斗争向前迈出了一大步

人类抗囊性纤维化的斗争向前迈出了一大步！澳大利亚阿德莱德大学的开创性研究表明，导致衰弱性遗传疾病的细胞可以成功地被健康细胞替换，基因工程技术和干细胞移植技术发挥了关键性作用。相关结果发表在《干细胞研究与治疗》（Stem Cell Research &Therapy）杂志上。

这项新研究给囊性纤维化的治疗开创了新思路，也给患者带来新的希望。

全世界有七万人患有囊性纤维化，目前尚无法治愈，并且肺部疾病是导致健康状况不佳和寿命缩短的主要因素。在澳大利亚，每2500个婴儿中就有一个患上囊性纤维化，每25个人中就有1个携带缺陷基因。尽管基因缺陷携带者不受这种疾病的影响，但他们可能会将该基因传递给后代。如果父母双方都是携带者，那么他们的每个后代都有四分之一的概率在出生时患上这种疾病。

囊性纤维化属于单基因基因，影响一个人的肺部和消化系统，导致粘液积聚，严重影响呼吸，并且会显著增加肺部感染的机会。

该研究的领导者之一、阿德莱德大学罗宾逊研究所的博士后研究员Nigel Farrow介绍到，他们应用了干细胞移植技术，首先从囊性纤维化患者的肺部采集成体干细胞，并用基因工程技术纠正这些干细胞，再将纠正后的细胞重新植入患者体内。

新移植的成体干细胞将其健康的基因传递给它们的“子细胞”，为健康细胞的补充提供了一种持续的手段，从而对抗囊纤维化呼吸道疾病的发作。

在小鼠试验中，科研人员成功地测试了这种新方法。Farrow博士表示，这些移植手术取得成功的关键在于他们采用的创新方法——首先消除了现有的表面细胞，为新植入的细胞腾出空间。这项开创新的研究表明，原则上人类起到干细胞可以移植到肺部内层。

科研人员认为，如果能够完善这项技术，那么这项令人激动的研究将得以加速，未来或可以显著改善囊性纤维化患者的生活，并有望与这种疾病衍生的慢性病做斗争。

图片来自 Stem Cell Research &Therapy

近年来，科学家们一直在致力于运用干细胞进行囊性纤维化替代性治疗的研究，并且已经取得了一些突破！

2013年，《Stem Cells Dev》杂志上的一项研究显示，人类脐带间充质干细胞外泌体改善了模型小鼠的纤维化，主要是通过抑制肝细胞上皮间质的转化，以及抑制胶原蛋白的产生。

2017年，美国北卡大学医学院和北卡州立大学的科研团队研发了一种具有广泛应用前景的使用干细胞治疗肺部疾病的方法，可用于特发性肺纤维化，慢性阻塞性肺疾病和囊性纤维化等多种严重肺部疾病的治疗。这一研究成果发表在《Respiratory Research》杂志上。

北卡团队的科学家们证实，运用相对微创的、在医生办公室内即可完成的简易技术来收集人体的肺干细胞 ，然后在实验室中进行扩增以获得足够多的细胞量用于临床病人的治疗。

干细胞具有增殖并分化为成熟体细胞的特性，因此可以用于机体损伤的修复。某些干细胞还具有抗炎和抗纤维化特性，在纤维化疾病的治疗中更具潜力。随着干细胞治疗取得进展，相信未来有望打破囊性纤维化无法治愈的局面！

参考文献：

[1] Epithelial disruption: a new paradigm enabling human airway stem cell transplantation

[2] Exosomes derived from human umbilical cord mesenchymal stem cells alleviate liver fibrosis.

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