干细胞的力量有多大？它又托起了30名“泡泡”宝宝的生命！

6月13日，与干细胞治疗相关的书籍《加州治疗！加州干细胞计划如何对抗不治之症！》问世，展示了干细胞治疗的真实成就以及科学家取得的进展，并呼吁继续发展干细胞治疗 [1]。

这本书讲述到了多个被干细胞临床试验拯救的案例，其中一种就是“泡泡宝宝综合征”。“泡泡宝宝综合征”的学名为腺苷脱氨酶（ADA）缺乏性重度联合免疫缺陷症（ADA-SCID）。这是一种罕见的危及生命的疾病，由于基因突变导致腺甘酸脱氨酶缺乏而引起。腺苷脱氨酶是免疫系统的重要组成部分，没有这种酶，免疫系统就不能抵抗感染。如果不及时治疗，患者可能在出生的第一年就会有生命危险。

患有这种疾病的儿童必须隔离在清洁和无菌的环境中，以避免接触病毒和细菌，即时是轻微的感冒也可能致命。然而，这些年参加干细胞临床试验的“泡泡”婴儿拥有了不同的未来：他们的疾病被治愈了！

已有30名“泡泡”宝宝被治愈

加州大学洛杉矶分校的研究人员开发了一种用于治疗“泡泡宝宝综合征”的干细胞基因疗法，用患儿自身的干细胞来帮助恢复免疫系统。

他们采用的策略是，通过基因修饰技术改造每个患者的造血干细胞以纠正导致疾病的突变。在试验中，科研人员先从每名患者的骨髓中提取造血干细胞，并将负责生产腺苷脱氨酶的基因插入造血干细胞中，再将改造后的造血干细胞移植至患者体内。在几项临床试验中，参与试验的30名婴儿全部被治愈[2]。

伊维（Evie）是一名“泡泡宝宝综合征”女孩，今年6岁。她的病情曾一度让父母绝望，然而，当他们来到加州大学洛杉矶分校后，绝望变成了希望。在这里，伊维接受了科研人员开创的新疗法：将修饰后的自身造血干细胞回输体内重建新的血液及免疫系统。

图片来源：cirm.ca.gov

在治疗6周内，她的体内重建了免疫系统，并且无副作用。根据伊维父母的表述，她的T细胞数量开始上升，对抗疾病和感染的能力也变得更强。

距离初次治疗已经过去了4年多的时间，目前伊维的生活状态已经发生了天翻地覆的变化，不再需要隔离在洁净无菌的环境中。最近她有乘坐飞机，在旧金山乘坐缆车，并参加了一个大型的书籍签名活动，甚至使用充满细菌的公共卫生间也无需让人担忧了。 今年秋天，她准备上幼儿园了。

伊维的治疗得到了奥克兰加州再生医学研究所的支持，该机构还支持了其他40名患儿的干细胞治疗。

为治疗不治之症而战

没有人可以预测科学的发展速度，也没有人能承诺什么时候可以治愈哪种疾病，但科学家们正在为治愈疾病而战，他们希望利用干细胞疗法来缓解痛苦，挽救生命。

例如，科学家利用基因改造的干细胞成功地再生了整个人类表皮，让一名7岁交界型大疱性表皮松解症男孩获得新皮肤，得以重返校园（Nature重磅！再生全身皮肤，干细胞让7岁生命转危为安！）；科学家们利用干细胞帮助生命垂危的X-连锁淋巴细胞增殖综合征4岁男孩恢复到正常状态（新案例！干细胞拯救4岁罕见病男孩！）；国内北京大学第三医院与博雅干细胞合作开展了全球首例胎盘干细胞治疗早衰症，让14岁早衰症女孩的生命有了转机，病情得到了缓解（视频 | BTV生命缘报道：北医三院联合博雅利用胎盘干细胞治疗早衰症）……

目前越来越多的团队加入到了干细胞的行列中，除了医院以及科研院所，包括博雅干细胞在内的众多企业正在大力推动干细胞技术的发展。干细胞治疗的研究正在快速前进，科学家们正在不懈地努力，正如《加州治疗！加州干细胞计划如何对抗不治之症！》的作者所述：我们有这种势头，不敢停下来，慢性病威胁到每个人，我们正在为自己也为大家而战斗！

参考资料

[1]《California Cures! How the California Stem Cell Program is Fighting Your Incurable Disease!》

[2] Pioneering stem cell gene therapy cures infants with bubble baby disease

[3] 5-year-old California girl cured of rare disease using stem cells

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