启动IPO拟募资1亿美元！Athira聚焦阿尔茨海默症，神经元再生疗法即将开展II期临床
阿尔茨海默症是一种正影响着全球几千万人的毁灭性神经退行性疾病，病因不明，是60%-70%痴呆病例的病因；最常见的早期症状是难以记住最近发生的事情，随着病情进展，患者身体机能逐渐丧失，最终导致死亡；确诊后通常预期寿命为3-9年。100多年来，AD药物研发屡屡受挫，是研发失败率最高的疾病领域之一。针对 Aβ、Tau等热门靶点的新药开发也未取得真正的突破进展。
总部位于西雅图的Athira Pharma正致力于采用不同的途径来治疗AD：通过靶向一种最先在肝脏中发现的蛋白来实现神经元再生。
由于在早期临床试验中取得了令人鼓舞的结果，Athira正计划开展更大规模的试验。而为了支持这一临床开发计划，公司启动了IPO，拟募资1亿美元。
具体来说，Athira设计的药物能够增强一种叫做肝细胞生长因子(HGF)的蛋白质的能力，从而激活促进再生的信号通路。HGF最初在肝脏中被发现，但进一步的研究显示，该蛋白在包括大脑在内的多个器官中发挥作用。
不过，激活与HGF有关这一通路对生物药或基因疗法来说并不容易，因为它们无法穿越血脑屏障。而Athira表示，该公司的小分子候选药物能够有效克服这一障碍，一旦进入大脑，就可以调控该通路的再生特性。
ATH-1017是Athira进展最快的项目。在去年12月举行的CTAD大会上，Athira报告了88位参与者（包括11例轻度至中度AD患者）参加的I期临床研究的结果。研究结果显示，这一小分子药物耐受性良好，没有产生不良事件。此外，研究观察到，患者大脑网络活动得到改善，表明ATH-1017对大脑功能有潜在的积极影响。
基于这些早期研究结果，Athira正准备推进ATH-1017的两项新试验。其中一项II/III期临床试验计划招募240-300例轻度至中度AD患者。这一安慰剂对照研究将评估两种不同剂量ATH-1017的安全性、耐受性和有效性。公司计划在今年年底开始这项研究，初步数据预计在2022年底公布。
另一项同步进行的II期临床试验计划在相同类型的AD患者中测试ATH-1017相同的两个剂量，研究计划招募60-75例患者，旨在评估ATH-1017对记忆处理速度和其他认知指标的整体影响。初步结果预计将在2022年初公布。
Athira由其CEO Leen Kawas博士于2011年创立，致力于通过推进AD等神经退行性疾病的新疗法来改善人类健康。公司创立之时，Kawas博士还在华盛顿州立大学攻读分子药理学和毒理学博士学位。Athira的药物研发主要就是基于授权自华盛顿州立大学的研究。公司最初叫M3 Biotechnology，去年启用了新名字Athira。
自成立以来，Athira已经筹集了超过1亿美元的资金，最近一次是在今年6月份获得了8500万美元的B轮融资。该公司的最大股东是Perceptive Life Sciences，持有11.6%的股份。
Athira表示，公司用以改善大脑功能的再生途径具有广泛的应用潜能，除AD外，对包括帕金森病在内的多种神经系统疾病具有治疗潜力。他们正在计划一项在帕金森病痴呆患者中测试ATH-1017的II期临床试验，该研究预计在明年年底开始。
参考资料：
1# Athira Aims for the Nasdaq to Advance Alzheimer’s Drug to Phase 2 Tests（来源：xconomy）
2# Athira官网
3# Athira Pharma Presents Positive Data for NDX-1017 in Alzheimer’s Patients at 2019 Clinical Trials on Alzheimer’s Disease(CTAD) Conference（来源：Athira官网）
热门疗法/技术/靶点