阿法诺肽：显著改善红细胞生成性原卟啉症患者临床结局

重点

问题：在临床实践中，阿法诺肽（Afamelanotide）治疗与红细胞生成性原卟啉症（EPP）患者的结局有何关系？

研究结果：一项纳入117例红细胞生成性原卟啉症患者，得到安全性和有效性授权的队列研究显示，在阿法诺肽治疗期间，增加的户外时间（6.1小时/周）和生活质量评分（14％）有关，且光毒性反应的痛苦较小。有轻微和自限性不良事件发生，例如恶心、疲劳和头痛。

含义：常规临床实践中，在预防光毒性反应方面，与之前在安慰剂对照试验中评估得出的有效性相比，阿法诺肽治疗可能更为有效。

摘要

出发点：在临床实践中，对于暴露于光后会感到疼痛且严重影响生活质量的红细胞生成性原卟啉症患者，阿法诺肽的有效性还未知。

目的：在长期随访期间，评估常规治疗中阿法诺肽治疗与红细胞生成性原卟啉症患者预后的关系。

设计，设置和参与者：这项得到安全性和有效性授权的单中心、前瞻性队列研究，由欧洲药品管理局指导和批准。招募的患者是2016年6月至2018年9月期间，在伊拉斯mus斯医学中心接受阿法莫胺治疗的红细胞生成性原卟啉症患者，并于2018年10月开始分析所搜集到的数据。

主要结局与评估：治疗期间在室外度过的时间、光毒性反应的数量、特定疾病的生活质量、防护服的使用以及不良事件。

结果：接受了阿法诺肽治疗的红细胞生成性原卟啉症患者共有117例（女性59例[50.4％]；平均[SD]年龄为43.0 [15.5]岁）。几乎所有患者继续接受治疗（115 [98％]），中位（四分位间距）随访时间为2.0（1.3-2.1）年。

与基线相比，治疗期间平均在户外度过的时间每周增加6.1小时（95%CI，3.62-8.67；P  <.001）。

平均生活质量显著提高14%（95％CI，4.53％-23.50%；P  <.001）。光毒性反应的疼痛较轻（β，-0.85; 95％CI，-1.43至-0.26; P  <.001），但是反应的数量或持续时间没有明显差异。发生了一些自限性不良事件，例如恶心、疲劳和头痛。

结论与相关性：这项队列研究显示，阿法诺肽治疗与红细胞生成性原卟啉症患者临床结局的改善和良好的安全性有关。

在临床上，该治疗与生活质量具有显著的、持续的正相关性，与日光照射的持续时间增加有关，并且与不太严重的光毒性反应有关。