免疫治疗新药Omburtamab 治疗中枢神经系统肿瘤/神经母细胞瘤已提交FDA申请上市

Y-mAbsTherapeutics公司已向FDA提出申请，omburtamab（原名burtomab，一种研究用的单克隆抗体），用于治疗中枢神经系统肿瘤或神经母细胞瘤软脑膜转移的小儿患者。

该申请得到了关键2期101 (NCT03275402)和03-133 (NCT00089245)临床试验数据的支持，其结果预计将于2020年晚些时候公布。

在BLA（生物制品许可申请）提交之前，FDA授予该药物“突破性疗法”的称号，用于治疗中枢神经系统肿瘤或神经母细胞瘤软脑膜转移的小儿患者。

关 于 试 验：

177例接受治疗的中枢神经系统肿瘤或神经母细胞瘤软脑膜转移瘤患儿中，omburtamab的中位总生存期(OS)为50.8个月。本研究未达到最终中位总生存期。与研究的中期数据相比（93名患者的中位OS为47.1个月），总体数据是有希望的。

总的来说，使用omburtamab治疗似乎是安全的。在接受3剂药物注射的患者中观察到了3级不良事件脑膜炎和增加沟通性脑积水，导致中断治疗。

03-133研究中，患者在5周周期的第2周接受了2 mCi的omburtamab注射。研究的主要终点是治疗相关毒性的患者数量。

该研究排除了患有阻塞性或有症状的沟通性脑积水、不受控的感染、怀孕、主要器官严重毒性的患者，以及先前接受过颅内或自旋照射或全身化疗的患者。

关 于 Omburtamab：

Omburtamab用于靶向人体实体肿瘤中表达B7 - H3的细胞。Omburtamab有可能与B7-H3分子上依赖的FG环构象结合，从而干扰其生物学功能。除了脑瘤，该药物还可以治疗胚胎性肿瘤、癌和肉瘤。

在2/3期1311试验中，联合放射免疫疗法，正在对转移到大脑、脊髓或大脑周围的神经母细胞瘤的儿童患者进行omburtamab的进一步临床研究。本研究的目的是评估联合用药的安全性和有效性。

神经母细胞瘤高发于肾上腺及颈部、胸部、腹部、盆腔的神经组织等，多发于≤2岁的婴幼儿，被称为“儿童肿瘤之王”。如果omburtamab成功批准上市，将挽救更多被疾病缠身儿童的生命，为他们带来生的希望。

参考资料：

https://www.targetedonc.com/view/new-treatment-approach-for-newly-diagnosed-glioblastoma-shows-early-signs-of-safety-efficacy