鲁索替尼可能对骨髓纤维化患者亚群的生存有益

最近的一项试验发现，Jakafi可能对患骨髓纤维化且原始细胞数量增加的患者的生存有益。

骨髓纤维化和原始细胞（血液中通常不存在的凝血细胞前体）数量增加的患者，通常预后不佳。但是最近的一项试验研究了此患者群体血液和骨髓中原始细胞的相关性，发现鲁索替尼（Jakafi，ruxolitinib）对原始细胞少于10%的患者有生存益处。

血液中原始细胞的存在被认为是患者预后的一个重要因素，但骨髓原始细胞对生存率的影响仍没有明确的定义。为了更好地了解血液和骨髓中发现的原始细胞数量与患者预后的关系，研究人员对1316例骨髓纤维化患者进行了回顾性分析，骨髓纤维化是一种骨髓增生性肿瘤（MPN）。

这些患者（中位年龄，66岁），1984年7月至2018年，均在德克萨斯州休斯顿的德克萨斯大学安德森癌症中心就诊，他们必须将血液和骨髓中原始细胞比例纳入分析之中。生存期是指从转诊之日到最后一次随访时间或死亡时间（先到为准）。中位随访时间为27个月。

其中，700例（53%）血液中原始细胞为0%，不足5%的患者骨髓中有原始细胞。至于血液中原始细胞为1%或更多的剩余患者，范围如下：

·465 (88%) 有 1%到 4%

·42 (7%) 有5% 到 9%

·32 (5%)有 10% 或更多

这三个组中：

·血液中原始细胞百分比为5%或以上的所有患者，骨髓原始细胞为5%或更多；

·血液中原始细胞百分比在1%到4%之间的77名（14%）患者，骨髓原始细胞为5%或更多；

·骨髓原始细胞为5%至9%的患者中，67%血液中原始细胞的百分比低于5%；

·骨髓原始细胞为10%至19%的患者中，32%血液中原始细胞的百分比低于10%。

总的来说，作者注意到血液中原始细胞的百分比只对骨髓原始细胞少于5%的患者的总生存率有影响。血液中原始细胞为0%的患者的中位总生存期为64个月，而骨髓原始细胞为1%至3%的患者的中位总生存期为48个月，血液中原始细胞为4%的患者为22个月。多变量分析发现，4%或更高的血液原始细胞和5%或更高的骨髓原始细胞都是低生存率的显著指标。

研究人员还发现，血液中较高比例的原始细胞与血红蛋白和血小板呈负相关，但与白细胞、年龄和症状等因素呈正相关。

在整个组中，523名患者（44%）接受了JAK1/JAK2抑制剂鲁索替尼（Jakafi，ruxolitinib）。作者指出，接受该药物治疗且同时有10%或更少原始细胞（不管是在血液中还是骨髓中）的患者，与没有接受Jakafi治疗并具有相似疾病特征的患者相比，其总体生存率要高。

该试验的作者得出结论，血液中原始细胞为4%或以上的患者预后不佳；然而，鲁索替尼（Jakafi，ruxolitinib）对血液中原始细胞为10%或更少的患者提供了显著的生存益处，使得联合疗法对改善骨髓纤维化患者的预后至关重要。

参考文献：

https://www.curetoday.com/articles/jakafi-may-offer-survival-benefit-in-subset-of-patients-with-myelofibrosis