2021年7月7日，武田制药宣布其肺癌领域一类创新药物Mobocertinib（TAK-788）上市许可申请（NDA）正式获得国家药品监督管理局药品审评中心受理，并获准纳入优先审评审批程序，拟用于治疗携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变的非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。此前，2020年4月27日，FDA授予Mobocertinib突破性药物资格（BTD），用于接受含铂化疗期间或之后病情进展、EGFR 20号外显子插入突变的转移性非小细胞肺癌患者。2021年4月28日，FDA 授予了Mobocertinib 用于EGFR 20号外显子插入突变的转移性 NSCLC 的优先审查。EGFR 20号外显子插入突变是NSCLC患者中的一种罕见突变，在中国，EGFR 20号外显子插入突变发生率约占所有NSCLC的2.3%。由于目前市场上尚无批准的针对EGFR 20号外显子插入突变的靶向药物，患者存在非常迫切的临床需求。
Mobocertinib是一种新型、高选择性靶向于EGFR和人表皮生长因子受体2（HER2）20号外显子插入突变的小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。此次NDA是基于一项国际多中心1/2期临床研究结果，该研究旨在评估口服Mobocertinib在包括携带EGFR 20号外显子插入突变在内的NSCLC患者中的安全性、药代动力学及疗效。支持试验的数据此前曾于2021年1月在新加坡举行的2020年世界肺癌大会上提交。疗效分析包括114例先前接受过铂类治疗的患者，均以160 mg每日一次口服剂量进行治疗。临床研究结果表明，Mobocertinib在既往接受过含铂化疗的EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者中显示了具有临床意义的缓解。
研究数据显示，中位随访时间为14.2个月，中位总生存期（OS）达到了24个月，在各种不同的EGFR外显子20插入变体中均观察到治疗反应。
根据独立审评委员会（IRC）评估的客观缓解率（ORR）为28%，由研究者评估的ORR为35%；中位缓解持续时间（DOR）为17.5个月；疾病控制率（DCR）达到78%。
图注：Mobocertinib治疗既往接受过含铂化疗的EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC的临床数据在接受Mobocertinib治疗的患者中，观察到的安全性是可管理的。最常见的与治疗相关不良反应包括：腹泻（90%）、皮疹（45%）、甲沟炎（34%）、恶心（32%）、食欲下降（32%）、皮肤干燥（30%）和呕吐（30%）；最常见的≥3级不良反应包括腹泻（21%）。19例（17%）患者因不良反应停用，最常见的是腹泻（4%）和恶心（4%）。研究结果显示，Mobocertinib在既往接受过含铂化疗的EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者中表现出有临床意义的反应和显著的反应持续时间。而本次中国国家药品监督管理局药品审评中心受理Mobocertinib上市许可申请，将有望使这些患者能够更早地获益于此创新疗法。https://www.cancernetwork.com印塔健康旗下公众号【全球好药资讯】和【家属说】定期发布一线新药资讯、最新临床招募、不良反应处理策略……
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