简单描述基因治疗技术！

“ 基因治疗的应用已经登台，到底效果如何？”

基因治疗应用场景已经出现！

2017年8月，FDA（Food and DrugAdministration）食品及药物管理局发布了一个具有划时代意义的批准文件，那就是第一个合理合法的基因治疗：诺华制药的Kymriah，这种药物主要针对一小部分对传统治疗无效的儿童急性成淋巴细胞性白血病患者。紧随其后，FDA又批准了另一个基因治疗药物，吉利德的Yescarta，其主要针对的是成人非霍奇金淋巴瘤，随后又紧接着批准了美国基因治疗公司Spark Therapeutics的罕见持久性眼科疾病基因治疗药物Luxturna。

关于Kymriah这个神奇药物的阐述！

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好东西也一样存在问题！

除了好消息也有不和谐的声音也伴随着这些基因治疗药物，那就是他们的市场规模还是比较小的，其原因就在于其较高的毒性以及可能出现的严重副作用。Kymriah每年仅对600名患者开放使用（美国每年有3100名儿童被诊断为急性成淋巴细胞性白血病，死亡人数每年为600人），Yescarta的市场规模稍大一些，因为每年美国有3万人被诊断为非霍奇金淋巴瘤。但是基因治疗的整个趋势是积极向上的，目前已经有200多种相关药物正在进行临床试验，未来也会看到更多的基因靶向药物进入市场。

基因治疗药物到底有什么副作用与风险？

哪些玩家出现了？

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治疗效果实现的原理及价格问题！

这里我们继续以Kymriah为例，深入了解基因治疗药物的原理及所面临的价格问题，首先会从患者的体内抽取T细胞，然后在生物实验室里进行基因操作，经过基因编辑的T细胞回输给患者，重新进入人体的超级'T细胞’会诱导癌细胞死亡。目前根据FDA的数据显示，患者在3个月的治疗之后有效缓解率达到了83%，但是一次全流程注射费用将达到47万5千美元。那么您肯定会问了为什么会这么昂贵呢？首先通过前面的信息您肯定可以看出来，这些个药物的市场规模看来还是很小的，且基因实验室的费用居高不小，这就导致了小规模运用基因治疗药物会有很大的成本问题。无独有偶Yescarta因为市场规模稍大一些，其一次全流程注射费用就降到了37万3千美元，但是最贵的基因治疗药物还要说Luxturna，一次全流程注射费用高达85万美元。同时在美国各大保险公司对于这些基因治疗药物的费用报销有着严格的定义，比如Medicaid仅仅对使用药物以后确认缓解及成功治愈的患者才给予医疗，因此诺华制药承担了很高的费用风险。

Luxturna的神奇疗效

接下来的一讲我们会聊一个更具有意义的问题，如何对基因治疗药物施行Value-Based Payment for Costly Drugs（对昂贵药物的价值支付），因为必须找到一条合适的道路来解决基因治疗费用居高不下的难题，为真正有效经济的解决问题提供方案。

全注射流程解析！

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