【医伴旅】FDA授予VTX-801治疗威尔逊病的快速通道资格

威尔逊病（又名肝豆状核变性）是一种以青少年为主的常染色体隐性遗传性疾病，是先天性铜代谢障碍性疾病。临床上以肝脏损害、神经精神表现、肾脏损害、骨关节病及角膜色素环为主要表现。

2021 年 8 月 12 日，Vivet Therapeutics公司和辉瑞公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予基因疗法VTX-801快速通道资格，用于威尔逊病的临床治疗。

VTX-801是一种新型研究性基因疗法，将在1/2期临床试验中进行评估，以确定威尔逊病成人患者单次静脉输注的安全性、耐受性和药理活性。辉瑞正在与 Vivet 合作，为 1/2 期临床试验提供VTX-801的临床供应。

辉瑞罕见疾病研究部高级副总裁兼首席科学官Seng Cheng说：“FDA决定授予VTX-801快速通道资格意味着我们迫切需要新的治疗方案来解决这一疾病，这种疾病如果不及时进行治疗，可能会致命。我们很高兴与Vivet就这一重要的发展项目进行合作，我们相信，如果这一项目取得成功，将会对威尔逊病患者的生活产生重大影响。”

Vivet公司首席执行官兼联合创始人Jean-Philippe Combal总结说：“结合辉瑞公司最先进的基因疗法制造能力，我们完全有能力迅速推进这一潜在疗法的开发。”

关于VTX-801

VTX-801是一种治疗威尔逊病的新型研究性基因疗法，已被美国食品和药物管理局（FDA）和欧盟委员会（EC）授予“孤儿药”称号，并被FDA授予快速通道资格。威尔逊病是一种罕见的遗传性疾病，由编码ATP7B蛋白的基因突变引起，它降低了肝脏和其他组织调节铜含量的能力，导致严重的肝脏损伤、神经系统症状和死亡。

VTX-801是一种新型的、基于rAAV的研究性基因治疗载体，旨在提供一种小型化ATP7B转基因编码蛋白，这是一种功能性蛋白，可恢复铜稳态、逆转肝脏病理学并减少威尔逊病小鼠模型大脑中的铜积累。

关于GATEWAY - VTX-801治疗威尔逊病的1/2期临床试验

GATEWAY试验（NCT04537377）是一项多中心、非随机、开放标签的1/2期临床试验，旨在评估威尔逊病成年患者在WD疗法停用之前和之后，单次静脉输注VTX-801的安全性、耐受性和药理活性。

预计美国和欧洲的六个主要中心将参加GATEWAY 1/2期试验。该试验预计将招募16名威尔逊病成年患者。患者将参加用药前的观察期，并将接受预防性的类固醇治疗。

GATEWAY试验的主要终点是评估单次注射后52周内VTX-801的安全性和耐受性。其他终点包括疾病相关生物标志物的变化，包括游离血清铜和血清脑磷脂酶活性，以及放射性铜相关参数和VTX-801应答者状态的变化。

我们期待这一药物能取得良好的疗效，早日向威尔逊病患者提供新的治疗方案。

参考资料：

https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/vtx-801-receives-us-fda-fast-track-designation-treatment