南京传奇BCMA CAR-T疗法向FDA提交滚动上市申请

12月21日，杨森/传奇生物宣布开始向FDA滚动提交CAR-T疗法西达基奥仑赛（cilta-cel）的生物制剂许可申请（BLA），用于治疗成人复发和/或难治性多发性骨髓瘤（MM）。2019年12月FDA曾授予cilta-cel治疗MM的突破性疗法资格认定。

此次提交上市申请是基于一项代号为CARTITUDE-1的关键性Ib/II期临床研究结果。该研究评估了cilta-cel治疗复发和/或难治性MM成人患者的安全性和有效性，招募的97例受试者中，99%接受末线治疗无效，其中88%既往接受过至少3线治疗。研究结果显示，中位随访12.4个月后，独立委员审查的ORR为97%，包括67%的sCR（严格的完全缓解），26% 的VGPR（非常好的部分缓解）和4%的PR。≥3级细胞因子综合征（CRS）发生率为5%，≥3级神经毒性发生率为10%。

cilta-cel是南京传奇自主研发的靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的定向嵌合抗原受体T細胞（CAR-T）疗法。从病人身体中分离出的自体T细胞，通过基因改造，其表面会表达出能与两个表位结合的嵌合抗原受体，改造后的自体T细胞能够特异性识别BCMA分子的两个表位并与之结合，BCMA分子是MM的生物标记。因此，基因改造后的自体T细胞能够特异性识别并杀死多MM细胞。

cilta-cel结构图

2017年12月，杨森（强生旗下公司）与南京传奇（金斯瑞生物子公司）达成一项许可协议，南京传奇授予杨森在全球共同开发和推广cilta-cel权利。在大中华地区，杨森与南京传奇将以30/70的比例共同承担成本和分享收益。在全球的其他地区，这一比例为50/50。

多发性骨髓瘤(multiplemyeloma，MM)是一种高度异质性的克隆性浆细胞异常增殖的血液系统肿瘤。现有最新数据显示，美国每年有32 270例新发MM病例，全球约有160000例。尽管治疗方法在不断改进，但仍然无法治愈。患者中位生存期约为5年，大多都经过4线及以上治疗。

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