FDA批准免疫球蛋白新药Asceniv

近日，FDA批准了生物制药公司ADMABiologics生产的新型静脉注射免疫球蛋白ASCENIV，用于治疗成人和青少年的原发性体液免疫缺陷病（PI）。预计这款免疫球蛋白新药将于2019年下半年在美国上市。

ASCENIV是由ADMA Biologics公司采用独特的专利血浆供体筛选方法和定制的血浆池设计研制一款血浆源性、多克隆、静脉注射免疫球蛋白（“IVIG”），该设计将正常来源的血浆和使用我们专有的微中和分析测试的供体的血浆混合在一起用于原发性体液免疫缺陷病（PI）治疗。

PI是一类指由于遗传原因导致机体免疫系统部分功能缺失或失常的疾病，多发生在婴幼儿人群；因幼儿抵抗能力较弱，会出现反复感染的情况，严重时威胁生命。PI包括但不限于原发性丙种球蛋白缺乏症、常见变异性免疫缺陷（CVID）、X连锁丙种球蛋白血症、Wiskott-Aldrich综合征和严重联合免疫缺陷（SCID）中的体液免疫缺陷。有数据显示，全世界有600万儿童和成人受到PI的困扰，包含由350多种不同遗传因素造成的免疫缺陷。其中53％的患者体内生成抗体的机制出现缺陷，从而可能导致血清中免疫球蛋白水平的下降。但能有效治疗该疾病的静脉注射免疫球蛋白（IVIG）却一直处于供应短缺状态。为了预防感染，PI患者通常需要每月进行多克隆抗体（一种人体免疫系统中用于中和微生物的蛋白质，能够预防感染）免疫球蛋白注射。鉴于此，ADMABiologics研制的ASCENIV是一款全新IVIG产品，含有天然存在的多克隆抗体和针对呼吸道合胞病毒（RSV）的中和抗体，可大幅提升患者体内免疫球蛋白水平。

本次ASCENIV获FDA批准主要是基于其关键的临床三期试验。该试验研究人员们在美国9个临床治疗中心招募了59例PI患者，对他们进行为期一年的ASCENIV输液治疗，以此评估ASCENIV是否能降低患者细菌感染率（SBI）。本研究主要终点是接受ASCENIV治疗的患者中严重细菌感染（SBI）的发生率。次要终点包括第一次严重细菌感染（SBI）和第一次严重感染的时间、服用抗生素的天数、因感染而旷课或工作的天数、所有经证实的任何类型的感染以及因感染而住院的天数。研究结果最终显示，所有患者的SBI均为0。该项研究结果已由RichardWasserman等人发表于《临床免疫学杂志》（2016；36:590-599）上。但同时，研究人员也观察到，有5％的患者出现了头痛、鼻窦炎、腹泻、病毒性胃肠炎、鼻咽炎、上呼吸道感染、支气管炎和恶心等不良反应。

ADMABiologics总裁兼首席执行官AdamGrossman表示，“我们对FDA批准ASCENIV这一全新的IVIG产品感到非常兴奋，这是对患有PI患者现有疗法的必要补充。展望未来，我们相信FDA得批准更好地定位了ADMA使其进一步提升ASCENIV在感染呼吸道合胞病毒或有呼吸道合胞病毒感染风险的免疫受损患者治疗效果。ASCENIV一旦成功上市将有助于改善目前美国IVIG供应短缺情况。”

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