NASH抢滩大战竞争加剧？融资3500万美元的Inipharm想借这个靶点突围
非酒精性脂肪肝炎（NASH）已经困扰了全球数千万人，并且这个数字还在扩大。而随着市场的增长，越来越多的公司加入了这场 “抢滩大战” 中，Inipharm 就是其中一个。
11 月 11 日，美国生物技术公司 Inipharm 以融资 3500 万美元首次出现在大众视野中，并表示本轮融资资金将用于 IND 申请和临床试验。5AM Ventures、双湖资本、Frazier Healthcare Partners 和 Jubilant Biosys Limited 出现在了 Inipharm 的股东名单中。
成立于 2018 年的 Inipharm 专注于发现和开发针对严重肝脏疾病的疗法。在研发 NASH 药物过程中，他们首先选择了 HSD17B13 基因作为其研究目标。
HSD17B13 基因可产生一种叫做 17β-HSD13 的酶，数据显示非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）患者肝脏中的 17β-HSD13 酶相较于普通人有明显地增加，并且这种酶会促进脂肪的生成。而越来越多的试验证明，HSD17B13 基因的变异与多种肝病的发生率和严重性显著降低有关，所以 Inipharm 想基于 HSD17B13 基因特性开发针对 NASH 治疗的小分子药物。
Inipharm 的首席执行官 Brian Farmer 说：“HSD17B13 基因的变异可以为肝脏疾病提供非常惊人的保护。一项 2018 年发表在《新英格兰医学杂志》的研究表明，HSD17B13 基因的变异使得酒精性肝病的风险降低了 42％。虽然它不能阻止由酒精或蛋白质错误折叠所引起疾病，但似乎可以减慢病情，从而预防炎症、肝纤维化和肝硬化，而这正是患者想预防的。”
作为 Inipharm 投资方之一的双湖资本，其常务董事 Hannah Chang 表示，炎症和肝纤维化是很多肝脏疾病常见的最终结果，而 HSD17B13 的活性可能是预防疾病进展的重要共同环节。Inipharm 正在基于对 HSD17B13 生物学活性的新颖见解，开发有效的小分子药物。
（来源：Pexles）
非酒精性脂肪性肝炎（NASH）是指在肝细胞脂肪变性基础上发生的肝细胞炎症，是一种肝脏代谢紊乱的表现，也是非酒精性脂肪肝疾病（NAFLD）中最严重的一种疾病。全球范围内 NASH 的发病率在 3～5%，NASH 患者中约有 15～25% 的病人会发展成为肝硬化，甚至进一步恶化为肝癌。根据相关流行病学研究，美国 NASH 患病人数已达 1650 万人，2030 年预计将达到 2700 万人。
NASH 与肥胖、糖尿病、心血管疾病等疾病也密切相关。不过，NASH 前期症状并不明显，这就导致患者发现患有 NASH 时就已是晚期。针对 NASH 晚期的治疗，目前还没有药物获批，肝移植可能是患者的唯一选择。且不说肝移植所带来的一系列并发症，光是等待可用的健康器官已是很多患者难以越过的 “坎”。
多家机构曾预测未来 NASH 市场有望达 200 亿美元级别，众多国际药企也在布局 NASH 管线。今年 8 月，日本制药巨头武田与人类细胞外基质平台公司 Engitix 达成 5 亿美元合作，双方共同开发包括 NASH 在内的晚期纤维化肝病的新型疗法。紧接着，9 月 9 日，歌礼制药旗下全资子公司甘莱制药与上市公司 Galmed Pharmaceuticals Ltd.（纳斯达克代码：GLMD）宣布双方将联合 ASC41（THR-β 激动剂）和 Aramchol（SCD1）抑制剂共同开发治疗 NASH 药物合作。
相比于国际药企，IniPharm 虽然是一个成立不足两年的 “年轻” 公司，但其创始团队却也不是第一次涉足小分子药物领域。
IniPharm 的联合创始人兼首席执行官布赖恩・法玛尔（Brian Farmer）曾是肿瘤免疫治疗公司 Mavupharma 的首席商务官。Mavupharma 专注于靶向 STING（干扰素基因刺激剂）通路治疗癌症的新方法，后被艾伯维（AbbVie）看中，于 2019 年 7 月被收购。
许席（Heather Hsu）是 Inipharm 的首席科学官，她之前曾在吉利德科学和卡利斯托加制药（Calistoga Pharmaceuticals）任职。Inipharm 的联合创始人迈克尔・加拉廷（Michael Gallatin）同时担任 Inipharma 科学顾问委员会的董事会和主席。另一家研究 NASH 药物的公司 Cirius Therapeutics，其首席执行官鲍勃・巴尔特拉（Bob Baltera）也是 Inipharm 董事会成员。
Frazier Healthcare Partners 的创始董事会成员丹・埃斯特斯（Dan Estes）表示，“IniPharm 团队在利用小分子调节 HSD17B13 靶点方面已经取得了出色的早期进展，我们很高兴能够支持该公司加快他们在临床上的努力。”