渐冻症患者的福音!麻省总医院率先开启ALS临床试验平台,大幅度提高治疗效率

编译 / Dr Hopenoah
审核:美国麻省总医院Li,Meijie

肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS),又称渐冻症,是一种渐进且致命的神经退行性疾病,治疗选择非常有限,只有10%患者能够生存10年[1]。为了帮助ALS患者更便捷、更快速得获得全球范围内的新疗法,美国麻省总医院希利中心借鉴肿瘤科的做法,启动了世界头个适应性ALS临床试验平台。

ALS临床试验变革性发展

肌萎缩性侧索硬化(ALS)是一种与运动神经元相关的进行性神经变性疾病,患者上下运动神经元皆受累,导致神经元支配的肌肉出现肌无力、肌萎缩、震颤、痉挛等相关临床症状,病程多呈进行性发展,最后常由于呼吸麻痹而致死亡。

多年来,美国麻省总医院一直走在国际ALS研究的前沿:

1993年,医学博士罗伯特·H·布朗领导的国际团队发现了第一个与ALS相关的基因;

1995年,麻省总医院是东北ALS(Neals)联盟的创始成员之一,此后该联盟已发展到全球130多个学术研究中心;

如今,麻省总医院的希利中心启动了头个适应性ALS临床试验平台,将该框架推向了新的高度。该中心由神经科主任兼神经临床研究所主任MERIT Cudkowicz医学博士领导,与全球ALS科学家合作,共同致力于研究新疗法。

图 | 来源MGH

传统上,每个临床试验每次只评估一种试验性治疗方式。而新的临床试验平台使用相同的基础架构和专门的统计工具,可以同时测试多种试验性治疗方法。每当有新的治疗方法推出市场,他们便可立刻在该平台上加入该方法。这种做法可以缩短测试的时间间隔,帮助研究人员更快地测试更多的途径,而且使用更少的资源

除了提高运营效率外,平台方法还具有多种科学效率。因为不同的治疗是使用共享的基础设施和共同的主方案进行测试的,所以所有安慰剂组的参与者的数据可以汇集在一起,从而产生高效的统计能力,虽然每个参与者服用安慰剂的机会比传统试验低得多,但可以看到每个治疗和汇集的安慰剂组之间的治疗效果。

“肌萎缩侧索硬化症的科学有惊人的进步,”Cudkowicz博士说,“这种设计可以将找到有效治疗方法的时间缩短一半还可以将成本降低三分之一甚至更多。另外它对患者也确实有好处,因为它可以最大程度地提高患者获得药物的机会,更快地提供答案,并帮助我们不断了解这种疾病。我们希望加快将这些进展转变为全世界ALS患者的疗法。”

希利中心的内科科学家和教员Sabrina Paganoni博士说:“我们很高兴能够测试ALS的几种候选疗法,同时促进生物标记物的开发,这些生物标记物可以更快地预测并且成功治疗。在这种新的模式下,更多的患者将有机会获得更好、更新的疗法,这项试验将为我们了解ALS做出重要贡献。”

ALS的生物标志物研究进展

麻省总医院希利中心的研究人员与阿蒂努拉·A·马蒂诺斯生物医学成像中心密切合作,开发ALS的成像标记物。同时,希利中心的研究人员还在血液、尿液和脊髓液中寻找生物标记物。

图 | 来源MGH

Cudkowicz博士说:“患上ALS,患者通常会去看好几个医生,确诊的过程大约需要12个月。但这是没有任何临床干预的12个月,为此我们进行了多项研究,以开发更早的诊断标志物。”

生物标记物可以缩短诊断ALS的时间。通过一个简单的实验室测试或成像研究,初级保健医生将获得他们需要的信息,将他们的病人转介给神经科医生进行专门护理。

生物标记物还能帮助研究人员识别每个ALS患者的特定生物学,以及这种生物学如何在疾病的不同阶段发生变化。随后,在疾病进展过程中针对个体生物学差异,研究人员可以开发新药。

此外,研究人员还能够使用替代生物标志物更快地筛选治疗方法,以衡量疾病的进展和治疗效果。使用替代标志物可以缩短FDA药物审批所需的时间。

ALS研究的全球合作

Cudkowicz博士和其团队与来自世界各地的ALS研究人员合作。希利中心的科学咨询委员会由一个全球研究团队组成,就其支持在加速ALS治疗上市方面真正发挥作用的领域向该中心的领导层提供建议。

Cudkowicz博士说:“我们与科学咨询委员会成员讨论了新的研究领域,在这些领域,我们的支持将加速ALS患者的治疗,关于授予机制的想法,在ALS平台试验中提出的治疗建议,以及关于与其他资助组织的伙伴关系的建议。”

“能成为我们患者生活的一部分,我感到很幸运,”Cudkowicz博士说,“作为一名ALS医生,我与患者和他们的家人真的非常投入。这种研究和临床护理的融合,改变了未来的面貌,每天都激励着我。”

结语

对于部分患者来说,去美国参加临床试验也是一条可行的希望之路,如果您或者您身边的朋友有相关需求,不妨将此消息转给他/她,因为一条信息,真的可以救命。

参考来源:

1.https://web./web/20140413093035/http://www.ninds.nih.gov/disorders/motor_neuron_diseases/detail_motor_neuron_diseases.htm

2.https://advances.massgeneral.org/neuro/article.aspxid=1091&utm_medium=social&utm_source=linkedIn&utm_campaign=FY19neurosciencesalscenterutm_medium=social&utm_source=weibo&utm_campaign=FY20international-allorganic

3.https://www.massgeneral.org/neurology/als/research/platform-trial

注:本文由厚朴方舟原创编译,欢迎分享,转载需授权。

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