又是外泌体！Sarepta宣布数千万美元最新合作，开发罕见病下一代疗法 / 四六文摘

6月22日，罕见病精准基因治疗领域的领导者Sarepta Therapeutics与Codiak Biosciences宣布达成了一项为期两年的合作，以共同设计和开发基于工程外泌体技术的基因疗法，用于神经肌肉疾病的治疗。合作包括多达5个神经肌肉靶点。Codiak将有资格获得高达7250万美元的预付款、短期许可付款及研究资金。

根据协议，Sarepta具有开发任一候选药物的选择权。Codiak将负责所选药物的研究和临床前开发，后续的临床开发和商业化由Sarepta负责。

图片来源：Sarepta Therapeutics、Codiak Biosciences官网

Sarepta和Codiak的总部都位于美国马萨诸塞州。Sarepta是一家开发罕见病（如杜氏肌营养不良症、肢带型肌营养不良症、粘多糖贮积症IIIA型等）基因疗法的生物技术公司，创立于1980年（前称AVI BioPharma）。而Codiak成立于2015年，正在利用其专有的外泌体技术平台engEx™为包括肿瘤、免疫疾病以及罕见病等诸多领域的疾病提供有效的治疗方法。

业界普遍认为使用外泌体向细胞内递送基因药物是不会引起适应性免疫应答的可能方法。由于外泌体是天然存在的（由细胞分泌的一种细胞外膜状脂质囊泡），免疫系统不会将载有遗传有效载荷的外泌体颗粒视为异物。这同样也是重复给药的利好工具。此外，Codiak的外泌体技术还有一个潜在优势，即可以设计靶向特定细胞类型的外泌体。

图片来源：Codiak Biosciences官网

Codiak已开发的候选药物管线涵盖肿瘤免疫学、神经免疫学和肿瘤学，目前尚未开展人体测试。今年早些时候Codiak表示准备将两种主要的候选药物推向临床开发阶段。

“能对选定的细胞类型重复给药的药物递送系统的开发，一直是新兴基因医学领域的一项挑战，尤其是在肌肉疾病方面。工程化外泌体选择性靶向肌肉细胞的潜力可能会为这一难题提供解决方案。”Codiak总裁兼CEO Douglas E. Williams说。

Sarepta总裁兼CEO Doug Ingram表示：“我们的目标是为患者提供最先进的疗法，与Codiak的合作进一步推动我们向这一目标迈进。Codiak的技术可能会解决当前疗法的某些局限性，而且在Sarepta的基因疗法、基因编辑和RNA药物中具有广泛的用途。”

值得一提的是，Sarepta并不是唯一选择外泌体作为药物递送工具的公司，外泌体技术在运输药物和重复给药方面的优势吸引着诸多投资者。此前已有多家公司布局这一技术，本月初，礼来就外泌体技术与Evox Therapeutics签署了一项11亿美元的合作协议，用于开发神经系统疾病的RNA药物。罗氏、武田等此前也已与具有外泌体药物递送技术平台的公司达成多项合作。

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参考资料：

1# Sarepta Therapeutics and Codiak BioSciences Collaborate to Research and Develop Exosome-Based Therapeutics for Rare Diseases（来源：Sarepta Therapeutics官网）

2# Sarepta Inks Codiak Deal to Explore Combining Exosomes, Muscle Meds（来源：Xconomy）

新靶点

NKG2A | GARP | CD22 | LIF | CDK2 | WWP1 | VCAM1 | Flower | CD24 | Gingipains | DES1 | GPR139 | DHX37 | CXCL10-CXCR3轴 | 628个靶点 | CA19-9 | PTPN2

新疗法

新机制

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