“120万一针癌细胞清零”系误读 国产CAR-T细胞疗法前景几何？

2021-10-15近日，一个“120万元打一针，2个月癌细胞清零”的帖子引发了全网热议，除了神奇的抗癌效果，其120万一针的高昂价格也成为网络争议的焦点。

这款备受关注的药物是我国首个获批的CAR-T药物——阿基仑赛注射液（奕凯达），来自于生物医药企业复星凯特。

在上海生物医药产业周期间（2021.10月2021.11日-14日），复星国际联席CEO陈启宇对此事进行回应称，近期网上盛传的瑞金医院120万一针的“抗癌神药”是一个“误会”。

陈启宇表示，近期一些不明真相的癌症患者蜂拥至瑞金医院，也给医院造成了一定的困惑。目前CAR-T细胞在多种血癌当中具有强大而持久的治疗作用，但是对于治疗实体瘤效果仍然不佳。

对于阿基仑赛注射液的定价，复星凯特此前曾对媒体表示，复星凯特CAR-T细胞治疗产品定价将根据价值、疗效、成本等各项因素综合考量制定，目前定价方案尚未最终确定，正在进行多方沟通中。

“癌细胞清零”系误读

实现“2个月癌细胞清零”的患者，是中国国内首例接受CAR-T细胞治疗药物阿基仑赛注射液治疗的“弥漫性大B细胞淋巴瘤”患者。

据浦东发布微信公众号9月28日发布的消息，2019年被确诊罹患4期弥漫性大B细胞淋巴瘤的患者陈阿姨（化名），用短短57天，利用自己的免疫细胞，杀死全部的癌细胞。

整个过程是这样的：6月30日陈阿姨进行了细胞采集，采集完之后，她的细胞就被送到了位于浦东张江的复星凯特的实验室和工厂当中进行CAR-T细胞的制备，在7月28日患者开始了清淋方案的化疗。随后，从复星凯特制备出的68毫升液体被送到医院，8月2日患者开始进行CAR-T细胞的回输，到第12天之后，CAR-T细胞立刻到达了顶峰，医生给予患者一些相关的治疗，很快她的细胞因子的释放综合征就得到了控制。随着CAR-T细胞扩增的控制之后，体温开始逐渐下降，非常平稳地度过了细胞因子释放综合征的过程，最终在8月26日的PET-CT检查中显示，病灶完全消失了。

8月26日，陈阿姨走出上海瑞金医院的大门，出院评估为完全缓解实现无癌生存。此消息一出，业内轰动。

参与这一病例治疗的瑞金医院血液科副主任医师许彭鹏教授表示，“一个晚上，医院的总机就收到了上百个咨询电话，都是问能不能来做CAR-T治疗。”

但针对网络上的表述，许彭鹏对媒体表示，“120万元打一针，2个月癌细胞清零”，其中的一些话语表达并非专业医生认可。“我们不敢轻易说'癌细胞清零’这几个字。我们想表达的是，患者在经过CAR-T细胞治疗之后达到了完全缓解，就是从影像学上看不到病灶了。”

浦东发布发布的文章中也解释了“治愈”和“完全缓解”的区别：没有发现病灶，这是医学上的“完全缓解”，但不等于“治愈”。至少要“完全缓解”持续五年，或许才能谈得上治愈。

此外，CAR-T疗法的适用人群也有局限。许彭鹏表示，目前国内上市的CAR-T产品并不适合所有的肿瘤患者，目前国内批准的CAR-T疗法适应人群为既往接受二线及以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者。业内人士也指出，现阶段CAR-T疗法并非万能抗癌神药，不能盲目吹捧。

国内CAR-T细胞疗法前景几何？

CAR-T细胞治疗药品的原理主要是将体外培养好的CAR-T细胞回输到人体，通过激活T细胞来攻击和杀伤病人体内的肿瘤细胞。

以CAR-T疗法为代表的细胞免疫治疗，是当下医学界最前沿且极具商业化价值的研究领域，被称为继化学药物和生物药物后之后又一次医药革命，有望帮助人类攻克百年未解的癌症药物难题。2017年8月美国FDA批准了诺华公司首个CAR-T细胞疗法引起业界轰动。

2021年6月23日，国家药品监督管理局正式批准公司靶向人CD19自体CAR-T细胞治疗产品阿基仑赛注射液（商品名：奕凯达®）的新药上市申请，该药品为中国首个获批准上市的细胞治疗类产品，是复星凯特公司从美国Kite Pharma引进CAR-T细胞治疗产品Yescarta进行技术转移，并获授权在中国进行本地化生产的细胞治疗药品。

目前，我国已获批两款CAR-T细胞治疗产品，除了复星凯特的阿基仑赛注射液（奕凯达）之外，还有药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液（倍诺达）。瑞基奥仑赛注射液是中国第二款获批的CAR-T产品，也是中国首款1类生物制品的CAR-T产品。9月3日，国家药监局公示，药明巨诺靶向CD19的CAR-T产品瑞基奥仑赛注射液（倍诺达）获批用于治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）。

热潮之下，CAR-T疗法也成企业竞相追捧的“黄金赛道”。据媒体报道，目前国内已经获得批准或进入临床阶段的CAR-T疗法有近40款，其中有7款国产CAR-T进入二期临床试验。

目前，“120万一针”的高昂的价格仍然是患者面前的“拦路虎”，那么未来国产CAR-T产品能有望打破价格瓶颈吗？

业内人士分析，CAR-T疗法之所以价格高昂，是源于其个性化治疗，即“私人订制”。目前一些企业也在探索通用型CAR-T产品，这或许为以后降价提供可能。