生命新知·情报丨Lonafarnib治疗为罕见早衰儿童带来希望

Lonafarnib治疗为罕见早衰儿童带来希望

Hutchinson-Gilford早老综合征（HGPS）是一种极其罕见的致命的早衰疾病。目前尚无批准的治疗方法。

美国哈斯布罗儿童医院的Gordon开展了一项研究，旨在评估蛋白质脂肪酸转移酵素抑制剂lonafarnib单药治疗与HGPS儿童的死亡率之间的相关性。

治疗队列包括来自2项单组、单中心临床试验的患者（ProLon1，n=27，已完成；ProLon2，n=36，正在进行）。未经治疗的患者来自一个独立的自然史研究（n=103）。

在ProLon1的27名患者中，有1人死亡（3.7%），在匹配的未治疗组的27名患者中有9人死亡（33.3%）。治疗与较低的死亡率有关（危险比，0.12；P =0.04）。在合并队列中，在接受治疗的63名患者中有4例死亡（6.3%），在未接受治疗的63例患者中有17例死亡（27.0%）（危险比，0.23；P=0.04）。

在对患有HGPS的患者随访2.2年后，与无治疗相比，lonafarnib单药治疗的死亡率较低。

JAMA 2018;319:1687-1695

替格瑞洛+阿司匹林提高冠状动脉旁路移植术后桥通畅率

上海交通大学医学院赵强教授研究发现，对于接受冠状动脉旁路移植术（gcoronary artery by pass grafting，CABG）的患者，与阿司匹林单药相比，替格瑞洛联合阿司匹林治疗可显著提高术后1年静脉桥血管通畅率。

受试者平均年龄63.6岁，女性占18.2%，最终461位患者完成研究。GABG术后1年，替格瑞洛＋阿司匹林组隐静脉桥血管通畅率为88.7%，替格瑞洛单药组为82.8%，阿司匹林组仅为76.5%。与阿司匹林组相比，替格瑞洛＋阿司匹林组疗效差异显著（12.2%，95%CI：5.2%～19.2%，P<0.001），但与替格瑞洛单药相比，替格瑞洛＋阿司匹林组疗效无显著性差异（6.3%，95%CI：-1.1%～13.7%，P=0.10）。另外随访期间发生5例大出血，替格瑞洛＋阿司匹林组3例，替格瑞洛单药组2例。

JAMA 2018;319:1677-1686

新型病毒载体疫苗或成结核病新克星

▲图片来源：pixabay.com

卡介苗可以成功保护儿童免受结核杆菌的感染，但是其却不能成功在青少年或成年人体内形成保护作用。

为了解决结核病疫苗问题，来自俄勒冈健康与科技大学的Louis J Picker和他的团队构建了一种可以表达结核杆菌抗原的恒河猴巨细胞病毒，并用这种重组的病毒免疫恒河猴，进行了免疫保护实验研究。研究发现，当恒河猴接种接种巨细胞载体疫苗后，在其体内存在大量的结核菌抗原特异的CD4+和CD8+记忆型T细胞。最终，巨病毒载体疫苗对恒河猴的保护率为68%；当被人为感染后，34只接种疫苗的恒河猴中有14只完全没有被感染的迹象。

该研究报道了一种新型高度有效的基于病毒的结核病疫苗，这项研究的结果有助于全球范围内对结核病的控制。

Nat Med 2018;24:130-143