新基70亿美元收购Impact Biomedicines，只为曾被赛诺菲放弃的fedratinib

新基/ Impact Biomedicines公司1月7日宣布，双方已经达成最终协议。新基将收购Impact Biomedicines，获得后者的在研骨髓纤维化和真性红细胞增多症新药fedratinib。

根据协议，新基将支付Impact Biomedicines 11亿美元预付款，以及基于骨髓纤维化适应症和其他适应症的注册进展的14亿美元里程金。如果fedratinib上市后的年销售额超过10亿美元，新基将向Impact Biomedicines支付基于销售额的里程金，如果fedratinib的年销售额能够超过50亿美元，新基累计需向Impact Biomedicines支付最高45亿美元的里程金。

Fedratinib是一个高选择性的JAK2抑制剂，目前正在877例患者（涉及18项临床研究）中开展临床试验。在代号为JAKARTA-1的一线治疗骨髓纤维化的随机、安慰剂对照、III期关键研究中，患者的脾脏应答和症状总评分均有显著改善，分别到达主要终点和次要终点。探索性的亚组分析结果显示，上述改善效果与患者的基线血小板计数无关。

另外一项多中心、单臂、II期研究（JAKARTA-2）评估了fedratinib二线治疗对鲁索替尼（JAK1/2抑制剂）耐药或不耐受的骨髓纤维化患者的疗效，患者在脾脏应答和症状总评分方面同样有显著改善。

骨髓纤维化是一种由于骨髓造血组织中胶原增生，其纤维组织严重地影响造血功能所引起的一种骨髓增生性疾病，常见于50~70岁老年人。鲁索替尼是FDA批准的首个治疗骨髓纤维化的药物，根据医药魔方销售数据库，2016年全球销售额达到14.34亿美元。

Fedratinib的开发历程颇为曲折，其发明人是John Hood博士，开发权利归TargeGen公司所有，Hood博士是TargeGen公司的首席科学官和fedratinib的研发负责人。2010年，赛诺菲5.6亿美元收购了TargeGen，将Fedratinib收入囊中，但是由于临床试验中出现了罕见的韦尼克脑病（Wernicke′s encephalopathy，WE）并发症，FDA在2013年11月叫停了fedratinib的临床研究，赛诺菲1周后即宣布暂停fedratinib的全部临床试验，放弃开发fedratinib。

John Hood博士

John Hood在赛诺菲收购TargeGen之前便已离开公司，创立了另外一家名叫Samumed的生物技术新锐，出任首席科学官一职。在听闻赛诺菲放弃开发fedratinib之后，John Hood新成立了Impact Biomedicines公司，几乎没付什么代价便从赛诺菲那里取回了fedratinib的开发权利。

fedratinib结构式

Impact Biomedicines对患者出现韦尼克脑病的数据进行了详细检查，并分析了其中的原因，发现这种副作用可能与患者的维生素B1缺乏有关。之前，研究人员没有检查患者的营养情况，后续临床中可以避免类似副作用的发生。鉴于骨髓纤维化迫切的临床需求，FDA在2017年8月撤销了fedratinib的临床暂停指令。

随着fedratinib重现上市曙光，Impact Biomedicines也在2017年10月份获得了9000万美元投资。基于fedratinib在JAKARTA-1和JAKARTA-2研究中的风险获益情况，Impact Biomedicines计划在2018年中提交其骨髓纤维化适应症的上市申请。不管John Hood博士能否如愿将这款best in class新药推向上市，有梦想的人，总是值得尊敬。

报名费：1880元/人