由遗传导致的这种肾病的治疗药物来了：托伐普坦之详细解读

作者 周逊 肾病科主任医师

这种肾病是由遗传导致的，它就是今天要说的肾病——常染色体显性多囊肾（以下简称为“多囊肾病”），为全球最常见的遗传性肾脏疾病，在我国发病率也非常高，为1/500～1000。临床特征为肾脏进行性囊性增大及高血压，最终导致肾功能下降及终末期肾病需透析治疗。

多囊肾病的治疗方法主要为控制血压、缓解疼痛、防治泌尿系感染、囊肿出血及肾结石等。以前即使这样治疗，多囊肾病仍在快速进展。近年来，随着一种新药“托伐普坦”的获批，多囊肾病终于有了特异性治疗药物。托伐普坦用于减缓肾囊肿和肾功能不全进展。

今天，肾为先将对托伐普坦用于多囊肾病的治疗，作详细解读。

托伐普坦适用于哪些多囊肾病(适应证)

托伐普坦适用于成年的常染色体显性多囊肾的慢性肾脏病1-3期患者，治疗指征为快速进展的多囊肾病。一般来说，进展至终末期肾病的高危患者才需使用托伐普坦治疗。

哪些多囊肾病不适合使用托伐普坦(禁忌证)

1.使用托伐普坦药物过敏者；

2.肝功能转氨酶明显升高者（肝损伤显著）；

3.母乳喂养；

4.孕妇；

5.低钠血症与血容量不足；

6.口渴感知及反应障碍者。

如何使用托伐普坦(用法)

（需在医生指导下使用）

1.托伐普坦最初服用剂量建议为：早晨45mg/夜间15 mg；

2.多囊肾病出现耐药性后，增加剂量至早晨60mg/夜间30 mg和早晨90mg/夜间30 mg；

3.多囊肾病进展至终末期肾衰后，停止服用托伐普坦；

4.托伐普坦最高每日剂量，早晨 90 mg 夜间30mg。

服用托伐普坦的注意事项(副作用)

1.注意其特异质肝毒性：

由于托伐普坦可增加胆红素浓度，从而致肝功能的转氨酶升高（血清丙氨酸转氨酶及天门冬氨酸氨基转氨酶）。虽然及时停药可逆转肝功能异常，仍可对肝脏造成严重损害，必须引起重视。

如转氨酶超过正常上限的8倍应立即停药，或转氨酶超过正常上限5倍持续达2周亦停药，或转氨酶超过正常上限3倍且胆红素超过2倍亦停药，或转氨酶超过正常上限3倍并出现肝损伤症状亦停药。

2.必须补充水分：

由于托伐普坦具有利尿作用，可导致体内脱水，患者出现口渴、尿频、多尿及夜尿现象，所以服用托伐普坦患者应及时补充水分，以防脱水。如液体摄入不足及失水过多的患者（比如呕吐或腹泻），在给予相应治疗的同时，有的病人可能需要减少托伐普坦的剂量，甚至停药。

3.特殊病人防止阻塞性排尿困难：

如前列腺肥大或有排尿障碍患者，有增加急性尿潴留的风险。

4.防治水电解质紊乱：

托伐普坦可导致脱水及增加血钠浓度。因此，服用托伐普坦前后应检查肾功能（血肌酐）及血电解质（钾、钠、氯、钙、镁及磷等）。

5.过敏的可能：

服用托伐普坦引起过敏的可能性很小。如出现过敏反应，应立即停药并给予相应治疗。

6.糖尿病患者慎用：

托伐普坦可能会导致血糖增高。

7.血尿酸及发生痛风的风险增加：

这是由于托伐普坦可减少尿酸经肾脏排出。