慢病毒基因疗法亮相欧洲基因与细胞治疗学会年会!治疗免疫缺陷病数据抢眼丨医麦猛爆料

2021年10月24日/医麦客新闻 eMedClub News/--致力于开发儿童罕见病基因疗法的Rocket Pharmaceuticals, Inc.(纳斯达克股票代码:RCKT)近日在第28届欧洲基因与细胞治疗学会(ESGCT)年会上,报告了其慢病毒基因疗法RP-L201治疗I型白细胞粘附缺陷-I(LAD-I)的1/2期临床试验积极数据。

RP-L201是一款基于慢病毒载体(LVV)的、体外自体造血干细胞基因疗法,用于治疗LAD-I。该疗法通过慢病毒载体对细胞进行基因修饰,使其表达ITGB2功能基因。

▲ 图片来源:Rocket Pharmaceuticals

I型白细胞黏附缺陷症(LAD-I)是一种罕见的儿科原发性免疫缺陷病,是白细胞功能缺陷的一种。其临床表现为脐带脱落延迟、反复软组织感染、慢性牙周炎和外周血白细胞计数明显增高。该疾病由β-2整合素成分CD18编码的ITGB2基因突变引起。患有重度LAD-I的儿童在出生后即受影响。如果骨髓移植不成功,重度LAD-I患者2岁前的死亡率为60-75%,5岁以上的存活率极低。

积极的1/2期研究中期结果

ESGCT大会上,Rocket公司提供了最先纳入研究的7名重度LAD-I(定义为 CD18表达低于2%)患儿的数据。这些患儿在接受了体外慢病毒基因治疗候选药物RP-L201的治疗后,安全性有利,耐受性良好,并且没有发生药物相关严重不良反应事件(SAE)。

所有7名患者的初步疗效结果显著,其中2名患者的随访时间在12个月或以上。所有7名患者均表现出持久的中性粒细胞CD18表达,以及一致的外周载体拷贝数。没有患者在接受RP-L201治疗及后续的造血重建后,发生导致住院治疗的LAD-1相关感染。

Rocket公司首席医疗官Jonathan Schwartz表示:“我们很高兴分享我们的 LAD-I 1/2期试验的积极数据更新。这些积极的数据表明RP-L201治疗重度LAD-I患者具有持久的临床获益潜力,同时,这些结果也将继续支持Rocket慢病毒项目的推进。我们期待在第四季度晚些时候报告更多的临床数据。”

基因疗法逐渐成为免疫缺陷疾病风向标

免疫缺陷分为原发性免疫缺陷和继发性免疫缺陷。原发性免疫缺陷(PID)是基因突变导致免疫器官、免疫活性细胞及免疫活性分子(免疫球蛋白、细胞因子、补体和细胞膜表面分子)发生缺陷,最终导致机体免疫功能异常的一组临床综合征。
PID多数由遗传因素引起,因此又称为遗传性免疫缺陷。PID典型临床表现为感染、自身免疫性疾病、自身炎症性疾病和肿瘤易感性增高,儿童期以感染为突出表现,常表现为反复、严重、持续性或条件致病菌感染。
目前,骨髓移植仍然是临床根治PID疾病、重建免疫功能最重要的手段。现有的PID治疗策略还包括抗感染治疗、酶替代治疗、免疫调节剂治疗等。但是,这些方法都存在一定的局限性。例如,酶替代疗法需要每周或每两周给药,且价格昂贵。
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