慢病毒基因疗法亮相欧洲基因与细胞治疗学会年会!治疗免疫缺陷病数据抢眼丨医麦猛爆料
2021年10月24日/医麦客新闻 eMedClub News/--致力于开发儿童罕见病基因疗法的Rocket Pharmaceuticals, Inc.(纳斯达克股票代码:RCKT)近日在第28届欧洲基因与细胞治疗学会(ESGCT)年会上,报告了其慢病毒基因疗法RP-L201治疗I型白细胞粘附缺陷-I(LAD-I)的1/2期临床试验积极数据。
RP-L201是一款基于慢病毒载体(LVV)的、体外自体造血干细胞基因疗法,用于治疗LAD-I。该疗法通过慢病毒载体对细胞进行基因修饰,使其表达ITGB2功能基因。
▲ 图片来源:Rocket Pharmaceuticals
积极的1/2期研究中期结果
ESGCT大会上,Rocket公司提供了最先纳入研究的7名重度LAD-I(定义为 CD18表达低于2%)患儿的数据。这些患儿在接受了体外慢病毒基因治疗候选药物RP-L201的治疗后,安全性有利,耐受性良好,并且没有发生药物相关严重不良反应事件(SAE)。
所有7名患者的初步疗效结果显著,其中2名患者的随访时间在12个月或以上。所有7名患者均表现出持久的中性粒细胞CD18表达,以及一致的外周载体拷贝数。没有患者在接受RP-L201治疗及后续的造血重建后,发生导致住院治疗的LAD-1相关感染。
Rocket公司首席医疗官Jonathan Schwartz表示:“我们很高兴分享我们的 LAD-I 1/2期试验的积极数据更新。这些积极的数据表明RP-L201治疗重度LAD-I患者具有持久的临床获益潜力,同时,这些结果也将继续支持Rocket慢病毒项目的推进。我们期待在第四季度晚些时候报告更多的临床数据。”
基因疗法逐渐成为免疫缺陷疾病风向标
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