首款靶向BCMA的CAR-T疗法获FDA批准上市

3月26日，百时美施贵宝和bluebird 联合宣布，FDA已批准Abecma(idecabtagenevicleucel; ide-cel) 作为首个靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的定向嵌合抗原受体(CAR) T细胞免疫疗法，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，这些患者既往经过四线及以上包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38单克隆抗体的治疗。

多发性骨髓瘤（multiple myeloma，MM）是一种克隆浆细胞异常增殖的恶性疾病，在很多国家是血液系统第2位常见恶性肿瘤，多发于老年。尽管近些年在治疗上取得了进步，但MM仍然是一种以缓解和复发为特征的不治之症。大多数患者在初始治疗后复发，治疗产生应答的程度、持续时间以及生存结果随着每次连续治疗而降低。暴露于免疫调节剂，蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体三种主要药物类别的复发性或难治性MM患者临床预后较差，应答率仅为20％-30％，反应时间仅有2-4个月，生存率非常低。

BCMA是一种极其重要的B细胞生物标志物，广泛存在于MM细胞表面，近年来已成为MM和其他血液系统恶性肿瘤的一个非常热门的免疫治疗靶点。作为一种抗BCMA的CAR - T细胞疗法，Abecma能够识别并结合多发性骨髓瘤癌细胞上的BCMA蛋白，导致表达BCMA蛋白癌细胞死亡。

FDA此次批准是基于一项代号为KarMMa的关键II期临床研究数据。该研究招募了127例复发/难治性多发性骨髓瘤患者，这些患者先前至少接受过包括免疫调节剂，蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体在内的三线治疗。其中100患者的疗效可评估，这些疗效可评估患者中，有88%接受过四线及以上治疗，85%的患者对三种疗法产生耐药性。

研究结果显示，100例疗效可评估患者的总缓解率(ORR)为72% (95% CI: 62-81)，有28%患者达到严格的完全缓解(sCR，95% CI：19%-38%)。所有产生应答患者的中位缓解时间为30天，中位缓解持续时间为11个月（95% CI：10.3–11.4），达到sCR患者的中位缓解持续时间为19个月。在28例达到sCR的患者中，有65%（95% CI：42%-81%）患者的缓解持续至少12个月。

百时美施贵宝首席医学官Samit Hirawat博士说：“CAR T细胞疗法已显示出治疗血液系统恶性肿瘤的潜力，我们很荣幸能够与我们的合作伙伴bluebird bio一起，为复发或难治性多发性骨髓瘤患者提供这款CAR T疗法，为他们提供持久缓解的机会，百时美施贵宝是目前唯一获批靶向 CD19和 BCMA 2种不同靶点CAR-T产品的公司，Abecma的获批也再次兑现了我们为治疗选择有限，正在与侵袭性和晚期血液癌症作斗争的患者提供细胞疗法的承诺。”

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