FDA批准首个狼疮肾炎口服新药
1月22日，Aurinia制药公司宣布FDA批准Lupkynis（voclosporin，伏环孢素）上市，联合免疫抑制疗法治疗成人活动性狼疮肾炎（LN）。Lupkynis是FDA批准的首个狼疮肾炎口服疗法。
伏环孢素是一种环孢素类似物，结构修饰后活性提高3-4倍，并且相关代谢产物清除得更快，这样使得PK/PD关系更容易预测。与环孢素相比，伏环孢素还具有对胆固醇和甘油三酯的影响更小，糖尿病风险更低的优势。
在关键III期临床试验中，接受voclosporin联合标准疗法（SoC）的患者在第52周达到完全肾脏缓解的比例几乎是对标准疗法照组的2倍（40.8% vs 22.5%），而且尿蛋白肌酐比值（UPCR）下降的速度是对照组的2倍。UPCR是用于监测肾脏中蛋白质水平的标准方法。 早期干预和肾脏缓解可改善长期预后，防止不可逆转的肾脏损害。
最常见（> 3％）的不良反应是肾小球滤过率降低、高血压、腹泻、头痛、贫血、咳嗽、尿路感染、上腹疼痛、消化不良、脱发、肾功能不全、腹痛、口腔溃疡、疲劳、震颤 、急性肾损伤和食欲下降。
狼疮肾炎是系统性红斑狼疮（SLE）最严重的并发症之一，如果控制不佳，会导致永久性和不可逆的肾脏损伤，显著增加肾脏衰竭、心血管事件和死亡风险。美国大约有20万-30万例SLE患者，其中1/3在确诊时已经进展至LN。与高加索人相比，患有SLE的黑人和亚洲裔患者进展成LN的风险高达4倍，患有SLE的黑人和西班牙裔人也倾向于更早发展LN，并且结局较差。
LN一直缺少有效治疗药物。2020年12月17日，GSK开发的贝利尤单抗新适应症获批，用于正在接受标准疗法的LN患者，是FDA批准的首个用于治疗狼疮肾炎的药物。伏环孢素则是FDA批准的首个专门用于治疗LN的口服疗法。
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