新型细胞疗法！美国FDA授予同种异体活化树突细胞ilixadencel孤儿药资格，治疗软组织肉瘤(STS)!

来源：本站原创 2021-01-28 15:56

2021年01月28日/生物谷BIOON/--Immunicum AB是一家致力于开发同种异体、即用型细胞疗法的瑞典生物技术公司，已建立了一种独特的免疫肿瘤学方法，通过发动患者自身的免疫系统对抗癌症，来提高患者生存和改善生活质量。

近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其先导候选疗法ilixadencel孤儿药资格（ODD），用于治疗软组织肉瘤（STS）。该资格认定，认可了胃肠道间质瘤（GIST）I/II期临床试验的结果，GIST是一种罕见且难以治疗的肿瘤，属于STS类别。

2020年5月，美国FDA授予ilixadencel治疗转移性肾细胞癌（RCC）的再生医学先进疗法（RMAT）资格。在2020年12月，FDA授予ilixadencel治疗GIST的快速通道资格（FTD）、治疗肝细胞癌（HCC）的孤儿药资格（ODD）。

ilixadencel是一种同种异体树突状细胞（DC）疗法，被开发为一种通用型（off-the-shelf）癌症免疫触发剂（cancer immune primer），通过瘤内注射，用于多种实体瘤的治疗。

ilixadencel的制备及作用机制（点击图片查看大图）

ilixadencel的活性成分是来源于健康献血者的树突状细胞（DC），这些细胞被特别激活，可产生大量强有力的免疫刺激因子。通过肿瘤内注射给药后，这些细胞会引起局部炎症反应，招募和活化患者自身的DC细胞和自然杀伤细胞（NK）进入肿瘤环境中，破坏肿瘤细胞，释放出全套的肿瘤特异性蛋白——新抗原（neoantigen）。这些新抗原将作为抗原来源，导致患者细胞毒T细胞的肿瘤特异性激活，特别是细胞毒性CD8+T细胞，从而产生一种高度个体化的、强效的抗肿瘤反应。

Immunicum首席执行官Sven Rohmann医学博士表示：“我们继续建立对ilixadencel潜力的认可，并高兴地宣布，除了在肾细胞癌（RCC）和肝细胞癌（HCC）中的资格认定之外，我们现在还收到了FDA授予的治疗软组织肉瘤（包括GIST）的孤儿药资格认定。GIST对传统的放疗和化疗具有很强的抵抗力，根据我们I/II期临床试验的阳性数据授予的资格认定，为治疗GIST提供了额外的动力，并鼓励我们尽快将ilixadencel应用于患者。”（生物谷Bioon.com）

原文出处：Immunicum AB (publ) Receives FDA Orphan Drug Designation for Ilixadencel as a Treatment of Soft Tissue Sarcoma (STS)