全球首个软骨发育不全症药物！欧盟批准C型利钠肽类似物Voxzogo(伏索利肽)：可解决疾病根本病因!
来源：本站原创 2021-08-29 01:59Voxzogo（vosoritide，伏索利肽）可治疗疾病的根本病因，代表着一个重大医学突破。
软骨发育不全症儿童2021年08月29日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin制药公司近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Voxzogo（vosoritide，伏索利肽），该药是一种每日注射一次的C型利钠肽（CNP）类似物，用于2岁至生长板关闭的儿童治疗软骨发育不全症（achondroplasia）。生长板闭合发生在青春期后，当达到最终成人身高之时。软骨发育不全症是人类中最常见的不成比例的身材矮小。目前，vosoritide也正在接受美国FDA的审查，《处方药用户收费法》（PDUFA）目标日期为2021年11月20日。此前，vosoritide在美国和欧盟均被授予治疗软骨发育不全症的孤儿药资格（ODD）。值得一提的是，Voxzogo是欧洲批准的第一个治疗软骨发育不全症的药物。该药可治疗疾病的根本原因，代表着一个重大医学突破，有潜力对患者的生活产生有意义的影响。Voxzogo的活性药物成分为vosoritide（伏索利肽），这是一种修饰的C型利钠肽（CNP），通过下调成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）信号，从而促进软骨内骨形成，直接靶向软骨发育不全症的内在病理生理学。此次欧盟批准，基于来自vosoritide临床开发项目的数据，包括来自一项随机、双盲、安慰剂对照3期研究的结果。这项3期研究结果得到了正在进行的开放标签2期扩展研究的长期安全性和疗效数据的进一步支持，显示：在目前已有数据的5年（60个月）观察期内，接受vosoritide治疗的软骨发育不全症儿童患者，生长速度持续高于患者的基线水平，并且高于未经治疗的软骨发育不全症儿童的预期年化生长速度。此外，骨龄进展正常，没有观察到骨龄加速，这表明vosoritide并没有减少生长期的总持续时间。数据包还包括正在婴儿和幼儿患者中开展的随机双盲2期研究的结果、广泛的药代动力学和生物标志物数据，以及2-5岁年龄组患者的初步生长数据。来自SENTINEL研究患者的数据显示，在2-5岁的患者中，经过2年的vosoritide治疗后，对生长有积极影响。此外，数据包还包括了3期扩展研究和广泛的自然历史数据。