聊聊分子及基因靶向治疗

“基因靶向治疗是精准医学的基石之一！”

这门技术是基石！

说起分子及基因靶向治疗还真的是比较庞杂，所以笔者决定简简单单用几个篇幅给大家梳理梳理这个方向与领域的最新发展。首先说说什么是分子及基因靶向治疗，提到靶向这两个字就说明这件事还是比较精准的，而且因为每个人在基因上面是绝对有差异的，所以你也可以将其视为'定制化的治疗’！分子及基因靶向治疗包括但不限于以下几种类型：生物制剂，基因治疗，免疫疗法，以及CAR-T治疗。

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简单描述一下这个复杂概念！

听到了这些分子及基因靶向治疗的名字，可能读者心中飘过10万个问什么，所以这里我们再简单的给大家介绍一下这些个狠角色。先说说生物制剂是什么？这通常是复杂的，价格高昂的药物，包括活体微生物，植物或者动物细胞。回头看看生物制剂旁边那个大个子，他叫做基因治疗，通常他会通过健康基因替换突变基因，使突变基因失活或者将一段新基因植入细胞中来治疗或预防疾病。那么免疫治疗又是神马东东呢？这其实是一种生物治疗通过激活或者抑制免疫系统（或者免疫细胞）来帮助身体战胜疾病，具体应用方式包括：细胞因子，单克隆抗体以及疫苗等等。CAR-T治疗得先说说CAR这辆小汽车是啥，他的全称是Chimeric antigen receptor (CAR) T cell therapy嵌合抗原受体抗原T细胞，这也是一种特殊的免疫治疗，通过基因工程技术，将T细胞激活，并装上定位导航装置CAR（肿瘤嵌合抗原受体），将T细胞这个普通“战士”改造成“超级战士”，即CAR-T细胞，他利用其“定位导航装置”CAR，专门识别体内肿瘤细胞，并通过免疫作用释放大量的多种效应因子，它们能高效地杀灭肿瘤细胞，从而达到治疗恶性肿瘤的目的。

靶向治疗的概念！

精准就是靶向！

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看看市场的反应！

接下来我们在给大家描绘一下市场对于这些治疗方式是如何做出反应的？从2000年到2015年，美国FDA总计批准了550种新的生物制剂药物；目前大概有504种针对癌症、基因疾病以及传染性疾病的基因治疗正在进行临床试验；新兴的CAR-T免疫治疗也有大概180种左右在进行临床试验。

CAR-T治疗是什么？

其实很多朋友都对精准医学与精准治疗这些个概念耳熟能详，但是未必知道他妈的呢具体实践路径。这里我们其实可以给他定义为两种比较简单易懂的治疗机制。第一种机制就是分子治疗机制，通过药物来针对人体细胞错误的功能模式或表达。第二种就是基因治疗，纠正错误的基因或者移除细胞中突变的基因。目前来看，医学界不断带来好消息的是免疫治疗，他最大的优势就是通过调控人体自身的系统来抵御疾病，非常的自然，而且免疫治疗可以同时利用第一种及第二种机制，非常的灵活，当然目前来看免疫治疗的价格还是非常的昂贵，未来如何让价格亲民任重道远。

基因治疗修修剪剪！

两种机制！

好的今天理论讲到这里，我们下次给大家举出各种例子，这样会加深大家的理解！

基因编辑！

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