成立不到三年产品获批上市，Viela Bio首款新药用于治疗罕见病
今日，位于马里兰州的生物技术公司 Viela Bio (Nasdaq:VIE)宣布，其抗 CD19 单克隆抗体 UPLIZNA（inebilizumab-cdon）获 FDA 批准上市，用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD），这是获 FDA 批准的第二款治疗此类罕见病的创新疗法，也是这家成立不到三年的新锐公司的首款获批产品。
图 | Viela Bio 首席执行官姚正彬（来源：The Business Journals）
“NMOSD 是一种很难治疗的疾病。患者会不可预测的患病，可能导致失明和瘫痪的永久性残疾。此外，随后的每一次发作都可能导致残疾的不断恶化。在一项关键的 N-MOmentum 试验中，UPLIZNA 在单药治疗中显著降低了发病风险，也减少了住院治疗，”N-MOmentum 试验首席研究员、加州大学旧金山威尔神经科学研究所的临床神经学教授 Bruce Cree 说，“UPLIZNA 是一种重要的新的治疗选择，它为医生和 NMOSD 患者提供了一种有效的、具备良好的安全性的给药方案，并且一年只需两次给药。”
NMOSD 是一种罕见的、严重神经炎症性自身免疫性疾病，会攻击视神经、脊髓和脑干。除了可能出现不可逆的失明和瘫痪之外，患者还可能会感觉丧失、膀胱和肠道功能障碍、神经疼痛和呼吸衰竭。多种证据表明 NMOSD 是一种 B 细胞介导的紊乱。
第一个获 FDA 批准治疗 NMOSD 的 “孤儿药” 为 Alexion Pharmaceuticals 的 Soliris（Eculizumab），于去年获批。
图 | inebilizumab 的作用机制（来源：其官网）
UPLIZNA 是一款对 CD19 有高度亲和力的人源化单抗，CD19 表达在包括成浆细胞、浆细胞在内的多类 B 细胞上，UPLIZNA 与 CD19 抗原结合，可以快速将这些细胞清除，从而降低自身抗体产生，减轻患者症状。
在 N-Momentum 临床试验中，230 名患者随机接受了 inebilizumab 单药疗法或者安慰剂的治疗，包括 213 名 AQP4 抗体阳性的 NMOSD 患者，实验结果表明，在抗 AQP4 抗体阳性患者中，与安慰剂相比将发作的风险降低 77%（HR: 0.227; p<0.0001）。
在接受治疗 6 个月之后，89% 的抗 AQP4 抗体阳性患者没有出现疾病发作，对照组的这一数值为 58%。
另外，该药正在进行 IND 申请，用以治疗重症肌无力、IgG4 相关疾病、肾脏移植脱敏等。其研发管线还包括其他两款进入临床的在研疗法。在抗 AQP4 抗体阳性患者中，与安慰剂相比发作的风险降低 77%（HR: 0.227; p<0.0001）。在接受治疗 6 个月之后，89% 的抗 AQP4 抗体阳性患者没有出现疾病发作，对照组的这一数值为 58%。
图 | Viela Bio 在研管线（来源：其官网）
Viela Bio 成立于 2017 年，从阿斯利康全资子公司 MedImmune 姚正彬博士带领的免疫肿瘤产品线独立而来，2018 年获得博裕资本、通和毓承、高瓴资本等知名风投机构 2.83 亿美元投资，2019 年获 HBM Healthcare Investments AG 等风投机构 7500 万美元 B 轮融资。该公司从 MedImmune 获得了 6 款在研新药，这也是它能在创立不到三年的时间里就有较多的研发管线、并且有药物获批的原因之一。
据估计，美国大约有 1 万人患有 NMOSD。该病全球患病率为 1-5/10 万人 / 年，非白种人尤其是亚洲人群更为易感。国内尚无针对 NMOSD 治疗获批的预防复发药物，患者仍面临着缺药、少药的局面。
Viela Bio 已经与中国翰森制药和日本田边三菱制药签订了合作协议，分别在中国、香港和澳门以及日本和其他亚洲地区开发和销售 inebilizumab-cdon。
参考：
https://www.globenewswire.com/news-release/2020/06/11/2047190/0/en/Viela-Bio-Announces-U-S-FDA-Approval-of-UPLIZNA-inebilizumab-cdon-for-the-Treatment-of-Neuromyelitis-Optica-Spectrum-Disorder-NMOSD.html
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-neuromyelitis-optica-spectrum-disorder-rare-autoimmune-disease-central
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