【医伴旅】治疗急性髓系白血病的新希望：MDM2抑制剂联合BET抑制剂

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急性髓系白血病(AML)是造血系统的髓系原始细胞克隆性恶性增殖性疾病，包括所有非淋巴细胞来源的急性白血病。AML成年人最常见的急性白血病，目前仍以化疗为主，但70%的患者会复发并演变成难治性白血病。

发表在《自然通讯》上的一项研究表明，MDM2抑制剂和BET抑制剂作为单一疗法治疗急性髓系白血病(AML)的效果有限，但联合使用时效果明显。研究人员表示，与单药疗法的部分疗效相比，联合使用MDM2抑制剂和BET抑制剂能明显加快癌细胞死亡。

研究人员表示，TP53是所有人类癌症中最常见的突变基因，但在大约90%的AML患者中，TP53未发生改变。P53是TP53基因的产物，可以抑制肿瘤，这促使研究人员研究相关药物来重新激活或增强P53在AML中的抗癌能力，以获得临床益处。

2020年，FDA授予创新药MDM2-p53抑制剂APG-115孤儿药称号，用于治疗急性髓系白血病。APG-115是一种口服的、高选择性的小分子MDM2抑制剂，对MDM2具有高度结合亲和力，通过阻断MDM2-p53相互作用从而恢复p53的肿瘤抑制活性。

Peter Adams博士表示:“我们对联合使用MDM2和BET抑制剂很感兴趣，因为它们每一种都显示出令人鼓舞的临床前活性，但作为单一疗法时效果有限。先前的研究表明，MDM2抑制剂会激活p53, 而BET抑制剂能够抑制与白血病相关的基因，但不会抑制p53。我们的研究结果显示，BET抑制剂也可以通过不同的途径激活p53。在这两种抑制剂之间，最终会产生一种'双重打击’效应，充分释放p53的抗癌活性。”

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由于急性髓系白血病(AML)有多种类型，不同的病例有不同的染色体变化、基因突变以及表观遗传修饰，因此研究人员很难找到适用于大多数患者的新疗法。近年来，尽管在寻找有效地治疗方法方面取得了重大进展，但成人AML患者的5年生存率仍低于30%。

因此，迫切需要更好的治疗急性髓系白血病的方法，联合使用MDM2抑制剂和BET抑制剂将为该类疾病患者带来新希望。

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参考资料：

New drug combination shows promise as powerful treatment for AML [news release]. EurekAlert; January 19, 2021. Accessed July 28,2021. https://www.eurekalert.org/news-releases/922263