90后父亲为救罕见病儿子自制药:在自己身上试药、练静脉注射,希望建立正规组织帮助其他病友

“儿子病重,你会冒险选择自制药吗?”徐伟的回答是肯定的。

徐伟的儿子灏洋2岁3个月,是一名Md典型性患者。MD又称卷发综合征,是一种由X染色体基因突变导致的罕见遗传病。患儿出生时表现正常,多在2-4个月开始,神经系统出现退化,典型性患者通常在3岁之前死亡。

补充组氨酸铜常被用作对该疾病的对症治疗。从儿子一岁多,徐伟开始给他注射自制药组氨酸铜。自去年9月以来,这位91年的父亲已经亲自配置了300多次这种药物。后来注射的另外一种铜离子补剂伊利司莫铜,同样由徐伟自己配置。

近日,一条名为“他不是药神只是一位父亲”的热搜冲上微博榜一,此条话题阅读量达4亿,讨论量超6万。网络上有人感动于他作为父亲的执著和信念,有人质疑他凭借高中学历如何保证自制药的安全与有效。

面对纷至沓来的质疑,徐伟的回答简洁纯粹,且掷地有声,“为什么自制药?”“其他办法都尝试过了,只剩下这条路。”“看不懂化学方程式和专业名词怎么办?”“自学。”“有想过放弃吗?”“没有。”

简单的回答背后,是无数不为外人所知的挣扎,面对庞大繁杂的知识的迷茫,以及和时间赛跑的紧迫感。

徐伟说,给Menkes患儿注射铜离子补剂的最佳时间为出生后7天内,他知道儿子错过了最佳治疗时间,但他没有想过就此放弃。“我想自学后参加成人高考,然后考取研究生,研究Menkes的医治方法。”他说,会努力让儿子看到那一天。

被问及需要什么帮助,徐伟回答,希望通过寻找有关部门,给其他MD患病的病友解决组氨酸铜试剂的需求。同时,他希望能够注册一个组织,将获得的善款和资金提供给比他更需要帮助的患病者家属。

对话当事人

【现在逗孩子,他会笑】

九派新闻:最近在做什么?

徐伟:还在忙给孩子配置组氨酸铜。因为这个试剂的有效期很短,虽然论文上说是56天,但在一个月之后会逐渐失去活性,开始变性了,所以我每月都要配置。

九派新闻:现在孩子的状态怎么样?

徐伟:没有太大的改变,逗他的话会笑,但是他坐不起来,身体不动。

九派新闻:这个病主要有哪些症状?

徐伟:它这个病的症状比较多,整个结缔组织都会有异常。膀胱需要倒尿,每天需要间歇性的进行倒尿。除了手脚无力,神经发育也不正常,脑部也有损伤。

九派新闻:注射药物之后症状有好转吗?

徐伟:会比以前爱动一些,但是我也不知道具体是哪个药物在起作用,因为用过很多药。

九派新闻:除了组氨酸铜,还在自己配置其他药物吗?

徐伟:还有伊利司莫铜。组氨酸铜是基础的药物,每个月都要用,伊利司莫铜打了三个多月。

九派新闻:这两者有什么区别?

徐伟:组氨酸铜是水溶性的药品,伊利司莫铜是脂溶性的。前者是皮下注射,后者是静脉注射,在体内越过血脑屏障的效率不一样。伊利司莫铜可以更快渗透到脑细胞里。两者作用的机制不同,需要同时用。

因为静脉注射伊利司莫铜有三个多月,隔两天打一次,担心儿子的血管有点承受不住,很难找静脉了,所以暂时先休息一下,用干细胞恢复好血管之后再考虑用伊利司莫铜。

九派新闻:干细胞的研究进行到哪一步?

徐伟:干细胞已经培养出来了,在找相关的生物制剂的检测,检测过了以后,我考虑先给我自己回输,没问题的话就给孩子用。

【发病率百万分之一,出生时无异常症状】

九派新闻:孩子是哪一年出生的?

徐伟:19年出生的,现在两岁3个月了。

九派新闻:孩子出生的时候有什么异常吗?

徐伟:出生的时候得过黄疸,还有肺炎。其他没有异常。

九派新闻:症状是怎么出现的?

徐伟:六个月左右,慢慢发现,他该翻身、该抬头的时候,动作很迟缓,很久都不会反应。我们以为他生长发育落后,带他去云南省第一人民医院做检查,发现的这个病,这个时候他九个多月了。

九派新闻:医生有什么建议?

徐伟:医生说没有什么治疗的方法,这个病非常罕见,我们好像是云南省第一个,百万分之一。典型性患者三岁以内的死亡率特别高。

只能等他出现症状的时候再对症治疗,目前他们没有什么办法。

九派新闻:你和家里人当时听到之后什么想法?

徐伟:很崩溃,完全没有想到这个事情。

九派新闻:听说是绝症之后,有没有想过放弃?

徐伟:没有,从来没有。

九派新闻: 尝试过哪些治疗方法?

徐伟: 各种各样方法,只要是有希望的,都给他用了。

九派新闻:最近有带孩子去检查吗?

徐伟:没有什么检查。因为检查的时候医生也给不出什么答案。上次检查是他尿路感染的时候,大概是一个月前。

医生基本上都是对症下药,对于基因病没有太多的建议,只能是孩子出现症状的时候针对性的进行治疗。去年到北京看过之后,因为这个基因病就没有再去看过专家。

九派新闻:那一次专家怎么治疗的?

徐伟:他帮我们用鸡尾酒疗法进行尝试,因为这个病导致人体缺失铜离子,导致全身性的稳态失调,所以考虑用微量元素补充剂进行治疗。但是最后没有效果,所以后来我就开始制备体外补充铜的制剂。

九派新闻:为什么想到自制铜离子补剂?

徐伟:因为没有其他办法,国内没有这个药,国外也没有,国外只是一些论文上有,但是最终没有上市。台湾有一个医院,可以提供给确诊的患者,但是当时因为疫情,去不到台湾,买不到,所以只能自己制。托台湾到国内的朋友帮忙带过来,只有一瓶过期的。

当时想,只能靠自己了。

【家人都反对自制药物,亲身试药后才给孩子用】

九派新闻:当时是抱着什么想法去做的?

徐伟:抱着不懂就去学的想法。我只有高中学历,有些化学方程式看不懂,英文也不够好,所以遇到过非常多的困难,现在一下子很难回想起来。

但是我学的目的是为了救我自己的孩子,不管再难都得去做。靠着翻译软件,一段一段看论文。准备的过程很麻烦,因为需要保证无菌性,当时也不懂怎么用高压灭菌锅。

九派新闻:有想过找药厂帮忙吗?

徐伟:沟通了,发现这条路走不通。当时我是以公司的形式去跟他们沟通的,但是药厂需要按照规定申报流程。

第一个阶段需要大概80万左右,而且需要6个月的时间,对于我们来说根本不现实。这个只是第一步的费用,如果最终变成国内合法的药物,需要两三年的时间。我孩子可能等不及。

九派新闻:有没有想过找实验室?

徐伟:我开始先去租实验室,然后委托他们帮忙完成这个实验,但是成本太高了。这个化合物的有效期比较短,我需要每次都去上海拿药,一次差不多要2万块钱左右。

后来我自己算了,2万块钱其实可以买齐所有制备的设备。

九派新闻: 什么时候开始用在孩子身上的?

徐伟: 一开始用兔子做实验,打两周,每天都打,兔子没事之后又给自己打,自己打了也没事,才给孩子打。

九派新闻: 亲身试药的时候,心里有把握吗?

徐伟:其实有预期的。因为它是一个皮下注射,就算是有细菌污染的话,其实也不会造成一个像静脉一样的后果。

九派新闻: 家里人有试图阻止你试药吗?

徐伟:每个人都很反对。妻子冷嘲热讽,父母和我吵架,特别反对,说这件事不可能。

有效果以后,他们就很少说话了。

九派新闻:给孩子用的时候会害怕吗?

徐伟:肯定害怕,但是当时我比较确定这个的安全性,因为我给兔子打的剂量和给我自己打的剂量都比给孩子的高。在自己身上练静脉注射,练了两三天,每天拿自己戳。

【希望建立正规组织帮助其他病友】

九派新闻:病友群一共有多少人?

徐伟:我知道的是群里一共40个,全国有没有其他的,我现在不太确定。

九派新闻:其他的病友怎么看待你的行为?

徐伟:说我太天真,想的太简单。当时我想找人一起筹钱制备,但是没有一个人愿意和我去。在看到试剂有效果之后,他们也不继续说我天真了。

九派新闻:有担心制备试剂出现法律风险吗

徐伟:孩子要紧,当时没来得及考虑。

九派新闻:有什么根治MD的方法吗?

徐伟:基因编辑可以根治。但是我一个人是无法完成的,需要专家提供帮助和建议。我相信是有希望的,我也希望能走到这一步。

现在我每天都有紧迫感,希望能让孩子赶上那一天。

九派新闻:你是做什么工作的?

徐伟:我是做电商的。之前有一点积蓄,现在因为治疗孩子的病,前前后后花了三四十万。下一步我应该会考虑卖掉我的车。

九派新闻:现在有什么诉求?

徐伟:希望通过有关部门,先解决一个实际性的问题,让我可以合规的把组氨酸铜给到MD患者病友。同时,想通过民政局注册一个关于 MD病的组织,希望能够给同样患罕见病的家属提供一些帮助。

武汉晨报记者 陈伟 刘萌

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