90后父亲为救罕见病儿子自制药：在自己身上试药、练静脉注射，希望建立正规组织帮助其他病友
“儿子病重，你会冒险选择自制药吗？”徐伟的回答是肯定的。
徐伟的儿子灏洋2岁3个月，是一名Md典型性患者。MD又称卷发综合征，是一种由X染色体基因突变导致的罕见遗传病。患儿出生时表现正常，多在2-4个月开始，神经系统出现退化，典型性患者通常在3岁之前死亡。
补充组氨酸铜常被用作对该疾病的对症治疗。从儿子一岁多，徐伟开始给他注射自制药组氨酸铜。自去年9月以来，这位91年的父亲已经亲自配置了300多次这种药物。后来注射的另外一种铜离子补剂伊利司莫铜，同样由徐伟自己配置。
近日，一条名为“他不是药神只是一位父亲”的热搜冲上微博榜一，此条话题阅读量达4亿，讨论量超6万。网络上有人感动于他作为父亲的执著和信念，有人质疑他凭借高中学历如何保证自制药的安全与有效。
面对纷至沓来的质疑，徐伟的回答简洁纯粹，且掷地有声，“为什么自制药？”“其他办法都尝试过了，只剩下这条路。”“看不懂化学方程式和专业名词怎么办？”“自学。”“有想过放弃吗？”“没有。”
简单的回答背后，是无数不为外人所知的挣扎，面对庞大繁杂的知识的迷茫，以及和时间赛跑的紧迫感。
徐伟说，给Menkes患儿注射铜离子补剂的最佳时间为出生后7天内，他知道儿子错过了最佳治疗时间，但他没有想过就此放弃。“我想自学后参加成人高考，然后考取研究生，研究Menkes的医治方法。”他说，会努力让儿子看到那一天。
被问及需要什么帮助，徐伟回答，希望通过寻找有关部门，给其他MD患病的病友解决组氨酸铜试剂的需求。同时，他希望能够注册一个组织，将获得的善款和资金提供给比他更需要帮助的患病者家属。
对话当事人
【现在逗孩子，他会笑】
九派新闻：最近在做什么？
徐伟：还在忙给孩子配置组氨酸铜。因为这个试剂的有效期很短，虽然论文上说是56天，但在一个月之后会逐渐失去活性，开始变性了，所以我每月都要配置。
九派新闻：现在孩子的状态怎么样？
徐伟：没有太大的改变，逗他的话会笑，但是他坐不起来，身体不动。
九派新闻：这个病主要有哪些症状？
徐伟：它这个病的症状比较多，整个结缔组织都会有异常。膀胱需要倒尿，每天需要间歇性的进行倒尿。除了手脚无力，神经发育也不正常，脑部也有损伤。
九派新闻：注射药物之后症状有好转吗？
徐伟：会比以前爱动一些，但是我也不知道具体是哪个药物在起作用，因为用过很多药。
九派新闻：除了组氨酸铜，还在自己配置其他药物吗？
徐伟：还有伊利司莫铜。组氨酸铜是基础的药物，每个月都要用，伊利司莫铜打了三个多月。
九派新闻：这两者有什么区别？
徐伟：组氨酸铜是水溶性的药品，伊利司莫铜是脂溶性的。前者是皮下注射，后者是静脉注射，在体内越过血脑屏障的效率不一样。伊利司莫铜可以更快渗透到脑细胞里。两者作用的机制不同，需要同时用。
因为静脉注射伊利司莫铜有三个多月，隔两天打一次，担心儿子的血管有点承受不住，很难找静脉了，所以暂时先休息一下，用干细胞恢复好血管之后再考虑用伊利司莫铜。
九派新闻：干细胞的研究进行到哪一步？
徐伟：干细胞已经培养出来了，在找相关的生物制剂的检测，检测过了以后，我考虑先给我自己回输，没问题的话就给孩子用。
【发病率百万分之一，出生时无异常症状】
九派新闻：孩子是哪一年出生的？
徐伟：19年出生的，现在两岁3个月了。
九派新闻：孩子出生的时候有什么异常吗？
徐伟：出生的时候得过黄疸，还有肺炎。其他没有异常。
九派新闻：症状是怎么出现的？
徐伟：六个月左右，慢慢发现，他该翻身、该抬头的时候，动作很迟缓，很久都不会反应。我们以为他生长发育落后，带他去云南省第一人民医院做检查，发现的这个病，这个时候他九个多月了。
九派新闻：医生有什么建议？
徐伟：医生说没有什么治疗的方法，这个病非常罕见，我们好像是云南省第一个，百万分之一。典型性患者三岁以内的死亡率特别高。
只能等他出现症状的时候再对症治疗，目前他们没有什么办法。
九派新闻：你和家里人当时听到之后什么想法？
徐伟：很崩溃，完全没有想到这个事情。
九派新闻：听说是绝症之后，有没有想过放弃？
徐伟：没有，从来没有。
九派新闻： 尝试过哪些治疗方法？
徐伟： 各种各样方法，只要是有希望的，都给他用了。
九派新闻：最近有带孩子去检查吗？
徐伟：没有什么检查。因为检查的时候医生也给不出什么答案。上次检查是他尿路感染的时候，大概是一个月前。
医生基本上都是对症下药，对于基因病没有太多的建议，只能是孩子出现症状的时候针对性的进行治疗。去年到北京看过之后，因为这个基因病就没有再去看过专家。
九派新闻：那一次专家怎么治疗的？
徐伟：他帮我们用鸡尾酒疗法进行尝试，因为这个病导致人体缺失铜离子，导致全身性的稳态失调，所以考虑用微量元素补充剂进行治疗。但是最后没有效果，所以后来我就开始制备体外补充铜的制剂。
九派新闻：为什么想到自制铜离子补剂？
徐伟：因为没有其他办法，国内没有这个药，国外也没有，国外只是一些论文上有，但是最终没有上市。台湾有一个医院，可以提供给确诊的患者，但是当时因为疫情，去不到台湾，买不到，所以只能自己制。托台湾到国内的朋友帮忙带过来，只有一瓶过期的。
当时想，只能靠自己了。
【家人都反对自制药物，亲身试药后才给孩子用】
九派新闻：当时是抱着什么想法去做的？
徐伟：抱着不懂就去学的想法。我只有高中学历，有些化学方程式看不懂，英文也不够好，所以遇到过非常多的困难，现在一下子很难回想起来。
但是我学的目的是为了救我自己的孩子，不管再难都得去做。靠着翻译软件，一段一段看论文。准备的过程很麻烦，因为需要保证无菌性，当时也不懂怎么用高压灭菌锅。
九派新闻：有想过找药厂帮忙吗？
徐伟：沟通了，发现这条路走不通。当时我是以公司的形式去跟他们沟通的，但是药厂需要按照规定申报流程。
第一个阶段需要大概80万左右，而且需要6个月的时间，对于我们来说根本不现实。这个只是第一步的费用，如果最终变成国内合法的药物，需要两三年的时间。我孩子可能等不及。
九派新闻：有没有想过找实验室？
徐伟：我开始先去租实验室，然后委托他们帮忙完成这个实验，但是成本太高了。这个化合物的有效期比较短，我需要每次都去上海拿药，一次差不多要2万块钱左右。
后来我自己算了，2万块钱其实可以买齐所有制备的设备。
九派新闻： 什么时候开始用在孩子身上的？
徐伟： 一开始用兔子做实验，打两周，每天都打，兔子没事之后又给自己打，自己打了也没事，才给孩子打。
九派新闻： 亲身试药的时候，心里有把握吗？
徐伟：其实有预期的。因为它是一个皮下注射，就算是有细菌污染的话，其实也不会造成一个像静脉一样的后果。
九派新闻： 家里人有试图阻止你试药吗？
徐伟：每个人都很反对。妻子冷嘲热讽，父母和我吵架，特别反对，说这件事不可能。
有效果以后，他们就很少说话了。
九派新闻：给孩子用的时候会害怕吗？
徐伟：肯定害怕，但是当时我比较确定这个的安全性，因为我给兔子打的剂量和给我自己打的剂量都比给孩子的高。在自己身上练静脉注射，练了两三天，每天拿自己戳。
【希望建立正规组织帮助其他病友】
九派新闻：病友群一共有多少人？
徐伟：我知道的是群里一共40个，全国有没有其他的，我现在不太确定。
九派新闻：其他的病友怎么看待你的行为？
徐伟：说我太天真，想的太简单。当时我想找人一起筹钱制备，但是没有一个人愿意和我去。在看到试剂有效果之后，他们也不继续说我天真了。
九派新闻：有担心制备试剂出现法律风险吗
徐伟：孩子要紧，当时没来得及考虑。
九派新闻：有什么根治MD的方法吗？
徐伟：基因编辑可以根治。但是我一个人是无法完成的，需要专家提供帮助和建议。我相信是有希望的，我也希望能走到这一步。
现在我每天都有紧迫感，希望能让孩子赶上那一天。
九派新闻：你是做什么工作的？
徐伟：我是做电商的。之前有一点积蓄，现在因为治疗孩子的病，前前后后花了三四十万。下一步我应该会考虑卖掉我的车。
九派新闻：现在有什么诉求？
徐伟：希望通过有关部门，先解决一个实际性的问题，让我可以合规的把组氨酸铜给到MD患者病友。同时，想通过民政局注册一个关于 MD病的组织，希望能够给同样患罕见病的家属提供一些帮助。
武汉晨报记者 陈伟 刘萌