FDA药品加速审评途径

FDA药品加速审评和认定途径：为了让患者更早拿到用到好的药品

1、罕见病药物资格认定：orphan drug desigation

罕见病，指那些发病率极低的疾病，罕见疾病又称“孤儿病”，各个国家对罕见病发病率的定义不同，美国是发病率低于20万分之一的为罕见病，如肢端肥大症、早衰症、脊髓性肌萎缩症等。目前已知的罕见病有近7000种，约占人类疾病的10%。在种类繁多的罕见病当中，约有80%是由于基因缺陷所导致的，具有遗传性；约50%的罕见病在出生时或儿童期发病；约30%的罕见病儿童寿命不超过15岁；目前只有不到5%的罕见病有治疗方法。因罕见病患病人数少，治疗罕见病的药物也被称为“孤儿药（orphan drug）”。因罕见病低需求，用药市场规模小，很多药企不愿意投入资金进行孤儿药研发，导致许多罕见病患者面临无药可医的现象。因此美国政府为鼓励支持罕见病药物开发，采取一系列的政策支持和鼓励措施。1983年美国颁布罕见病药物法案 (Orphan Drug Act)刺激药企开发罕见病用药：如药企开发孤儿药，在IND之前就可以进行orphan drug desigation，具有税收优惠，自主定价（很多孤儿药价格居高不下，如罕见病脊髓性肌萎缩症及其治疗药物诺西那生纳注射液以“70万元一针”的价格引发热议），免NDA申请费，十年市场独占期等。鼓励优惠政策刺激医药企业涉足罕见病领域，也衍生出一批以罕见病开发为主体核心业务的研发公司如Eidos Therapeutics，Cadent等，而欧美大药企如AZ、Takeda等通过收购罕见病公司来扩充罕见病领域产品管线。

2、快速通道 Fast Track

FDA对于某些严重情况（如HIV、阿尔兹海默症、心衰、肿瘤），及影响患者生存、日常生活功能，不治疗就会每况愈下的情况，为了加速审评治疗严重情况和可填补为满足临床需求的药物，当药物非临床/临床数据具有解决以上问题时可在IND进行或进行之后任何时间申请Fast Track，FDA将对此NDA/BLA的滚动审评次数增加，与FDA更多的沟通咨询机会，从而减少等待机会，让患者可以早日用药

3、突破性药物资格认定BTD

当药品初步临床证据显示相比现有治疗手段和药物，有显著改善临床终点，药企可根据I期试验或之后的临床试验数据申请breakthroug thearpy desigation 。好处就是药企可针对申请BTD药物增加与FDA高级审评员互动机会，滚动审查频率增加，可获得Fast Track的所有特点，进而加速药物审评发展。达到突破性治疗的临床终点通常是指衡量对不可逆发病率或死亡率或代表疾病严重后果症状的影响终点，临床意义重大指的是对死亡率或严重疾病症状有影响的结果（如与现有疗法相比，安全性显著提高，毒副作用显著降低，患者生存期显著延长等）

4、优先审批 priority review

属于药物申请资格认定，区别于普通、一般审批standard review，只需要6个月的审查期（区别于一般审评的10个月审查期），FDA将更多关注、给予更多的资源给申请药物，一旦批准，将显著提高治疗或诊断的安全性和有效性，预防疾病严重进展。药企在NDA时即可申请。

5、加速批准 Accelarated approval

一种批准途径，严重情况或相比于现有治疗手段，该治疗具有替代终点更可能准确预测确诊终点优势，可加速批准，较早批准上市，需承诺提供验证数据以支持全面批准，有点像中国的附条件批准上市。