如何应用小鼠模型发高质量文章？

应用小鼠模型开展临床前相关研究，是实现基础研究转化至临床应用的重要桥梁，而要想建立如此至关重要的连接桥梁，构建人源化小鼠模型是临床前研究必不可少的强有力工具。过去的研究实践告诉我们，要想发高质量水平的文章，理想的研究策略就是通过从临床实践中寻找与发现与疾病发生相关的潜在新基因，构建相应的基因编辑小鼠模型，以研究证实潜在疾病相关基因与人疾病的因果关系及其致病相关机制，从而为建立人相关疾病小鼠模型奠定基础，也为评价人相关疾病的临床治疗药物及方法的临床前研究创造了条件。

国际著名期刊《Circulation》上的高分文章《In Vivo AAV-CRISPR/Cas9-mediated Gene Editing Ameliorates Atherosclerosis in Familial Hypercholesterolemia》成功案例，进一步说明如何应用基因编辑小鼠模型，开展相关基因与疾病相互关系，以及如何通过该基因编辑小鼠模型，评估基因治疗疾病有效性等方面的研究思路策略与技术方法。