知母为百合科植物知母的干燥根茎。在春、秋二季采挖，除去须根和泥沙，或直接除去外皮，最后晒干后切片即可入药。本品呈不规则类圆形的厚片。
《神农本草经》言其：“味苦寒。主治消渴，热中，除邪气，肢体浮肿，下水，补不足，益气。”
《医学衷中参西录》：“《本经》谓主消渴者，以其滋阴壮水而渴自止也；谓其主肢体浮肿者，以其寒滑能通利水道而肿自消也；谓其益气者，以其能除食气之壮火而气自得其益也。惟有液滑能通大便，其人大便不实者忌之。”
张锡纯用玉液汤治阴虚内热之消渴，常与天花粉、葛根等配伍。并言：“消渴之证，多由于元气不升，此方乃升元气以止渴者也。方中以黄芪为主，得葛根能升元气。而又佐以山药、知母、花粉以大滋真阴。使之阳升而阴应，自有云行雨施之妙也。”治外感热病，高热烦渴者，常用苦寒的知母配合辛凉的石膏，来协助石膏清透外感之热，如《伤寒论》中的白虎汤：“三阳合病，腹满，身重，难以转侧，口不仁，面垢，谵语，遗尿。发汗则谵语，下之则额上生汗，手足逆冷。若自汗出者，白虎汤主之”；若热邪耗伤津液明显，可加入人参，合知母增强养阴生津之力，如《伤寒论》中白虎加人参汤：“大汗出后，大烦渴不解，脉洪大者，白虎加人参汤主之。”1）属肺实热者，症见咳嗽明显，痰多色黄，可配伍知母协助清散痰热，如《证治准绳》中二母散：知母与清热化痰的贝母相配。2）属肺阴不足，燥热内生者，症见咳嗽气急，可配伍知母引燥热下行，化入阴腑，协助清散伏热，如《奇方类编》中宁嗽煎：知母与降气化痰的杏仁、莱菔子相配。若进一步发展，可致肺气大亏，阴津欲脱，如《症因脉治》中知柏参冬饮：“治气虚劳伤，面黄肌瘦，气怯神离，动作倦怠，上半日咳嗽烦热，下午身凉气爽，脉数有热者：知母三钱，黄柏三钱，人参二钱，麦冬五钱，广皮一钱，甘草五分。”愚按：从来治气虚劳热者，多用升阳益胃汤、补中益气汤之类方。若气虚劳伤以咳嗽烦热，脉数有热为主者，此乃肺气阴两虚，燥热迫肺所致，宜用知母配伍人参、麦冬大补气阴，壮水之主,以制阳光；知母、黄柏相配又可除虚热，止肺气上逆。中医所说的疟疾是一类泛指疾病，多因外来邪气所致，症见发热、恶寒交替，后期可见身形渐瘦、低热等，因表现不同，可分为“温疟、湿疟、寒疟等”，与感染疟原虫所致的疟疾不同。如《外台秘要》中的鳖甲知母汤，可治温疟壮热。此方用知母配伍竹叶、石膏来清壮热，透邪外出；鳖甲、地骨皮以清虚热，引更深层次的邪气外出；常山截疟。又如《温疫论》的达原饮，可治湿疟。此方以槟榔、厚朴、草果仁等药行气化湿，使疟邪无湿所附，故可驱邪外出；又配伍知母、芍药等养阴药，一方面可制化湿药之燥烈，又可清余热。
如《金匮要略》中记载：“诸肢节疼痛，身体魁羸，脚肿如脱，头眩短气，温温欲吐，桂枝芍药知母汤主之。”
本方主治风寒湿三气夹杂而致痹阻经络、气血不通的全身关节疼痛，身体魁羸，脚肿，头晕短气，欲吐等症。方中桂枝、麻黄、防风温散风寒，芍药、知母和阴防热燥，生姜、甘草调胃和中，白术配附子温经散寒，祛寒湿痹。
如《医学衷中参西录》中的气淋汤：'气淋之证，少腹常常下坠作疼，小便频数，淋涩疼痛。因其人下焦本虚，素蕴内热，而上焦之气化又复下陷，郁而生热，则虚热与湿热，互相结于太阳之腑，滞其升降流通之机而气淋之证成矣。故以升补气化之药为主，而以滋阴利便流通气化之药佐之。”
故用生黄芪、柴胡升补气化，知母、白芍滋阴利便，乳香、没药流通气化。
治阴虚肠燥便秘证，知母常配伍生地黄、玄参、麦冬等药。因其药性滋润，故可助润肠通便之攻。
治阴虚火旺所致骨蒸潮热、盗汗、心烦者，常配黄柏、生地黄等药，如知柏地黄丸。正应《本草新编》所言：“阴虚火动，六味汤治之足矣，何必又用知母、黄柏以泻火乎。夫火之有余，因水之不足也，补其水，则火自息矣。”
