血友病A重磅药Hemlibra再添适应症

近日，制药巨头罗氏集团（Rcohe）旗下子公司Chugai制药宣布FDA已批准其研制治疗A型血友病药品Hemlibra作为一种常规预防性治疗药物，用于体内未产生凝血因子VIII抑制剂的A型血友病患者，预防或降低出血事件的发生频率。而本品曾于2017年11月16日获FDA批准用于体内已产生VIII因子抑制物的A型血友病成人和儿童患者的常规预防治疗；因此此次获批使得Hemlibra成为目前全球唯一可用于A型血友病患者（体内已产生或未产生因子VIII抑制剂）进行自我皮下注射的预防性治疗药物。

A型血友病是一种遗传性血凝症，主要患病人群为男性。根据美国国立卫生研究院的数据，在美国每5000名男性中就有一人患有血友病，其中约80%的人患有A型血友病。健康人发生出血时，一种叫做因子VIII的凝血蛋白会将因子IXa和因子X聚集在一起，引发凝血过程，进而帮助止血。然而A型血友病患者由于缺乏因子VIII，使得血液不能正常凝固，导致不受控的自发性出血。患者可能经历重复出血或严重出血，特别是在关节中，可能引起疼痛或者关节严重受损。因此，A型血友病患者们急需一款安全有效的疗法来帮助他们降低疾病带来的危险。

Hemlibra是一种双特异性单克隆抗体，能将激活天然凝血级联反应和恢复天然凝血过程所必需的2种蛋白质——凝血因子IXa和X聚集在一起，恢复A型血友病患者的凝血过程。在临床研究中，Hemlibra已被证明能够显著降低出血事件并改善机体功能。

Hemlibra已在迄今为止最大的关键性临床研究项目之一中进行了研究，包括4个关键性III期HAVEN研究（HAVEN-1、-2、-3、-4）。此次扩大适应症批准，是基于2项III期临床研究（HAVEN-3和HAVEN-4）的数据。

HAVEN-3研究数据显示，与未接受预防性治疗的患者相比，接受每周一次、每2周一次Hemlibra预防性治疗的患者出血事件显著降低了96%（p＜0.0001）和97%（p＜0.0001）。重要的是，Hemlibra在一项针对之前接受过因子VIII传统标准疗法的患者转而接受Hemlibra预防疗法的试验中（n=48），Hemlibra使出血事件显著降低了68%（p＜0.0001），这使得Hemlibra成为首个与先前因子VIII预防性标准护理药物相比显示出优越疗效的药物。HAVEN-4研究结果显示，体内已产生或未产生因子VIII抑制剂的患者接受每4周一次Hemlibra预防性治疗，有56.1%的患者经历零出血，有90.2%的患者经历3次或更少的治疗出血事件。

罗氏对Hemlibra的全球销售寄予厚望。目前A 型血友病抑制剂市场主要由 Shire 研制的Feiba（FVIII 抑制物旁路活性剂）和诺和诺德的NovoSeven（注射用重组人凝血因子 VIIa，rFVIIa）主导；而本次罗氏 Hemlibra再获FDA批准扩大适应症必将将大幅侵蚀 Shire 和诺和诺德市场份额。科睿唯安预测了12个将在2018年上市、2022年销售额有望超过10亿美元的新药（重磅药物），其中Hemlibra以40.02亿美元高居榜首。

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