Pepaxto（美氟芬）被纳入美国NCCN多发性骨髓瘤临床实践指南！

　　近日，抗癌药Pepaxto（melphalan flufenamide，美法仑氟苯酰胺，也称为melflufen，美氟芬）已被纳入美国国家肿瘤综合网络（NCCN）多发性骨髓瘤临床实践指南。

　　2021年2月26日，Pepaxto获得美国FDA加速批准，联合地塞米松，用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者。具体为：已接受过至少4种疗法、并且其疾病对至少一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂、一种抗CD38单抗治疗无效的复发性或难治性MM成人患者。

　　Pepaxto的批准基于关键II期HORIZON研究的结果。

　　该研究评估了静脉melflufen联合地塞米松治疗已接受过多种方案、预后很差的复发性或难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者的疗效和安全性。

　　研究共入组了157例患者，其中97例为三类药物难治性、至少接受过4种疗法、并且其疾病对至少一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂、一种抗CD38单抗治疗无效的复发性或难治性MM成人患者。

　　结果显示，在这97例患者中，总缓解率（ORR）为23.7%、中位缓解持续时间（DOR）为4.2个月。此外，melflufen联合地塞米松在有髓外疾病（EMD，97例患者中占41%）的患者中表现出治疗活性，这是一种侵袭性和耐药性疾病，预后很差。

　　结论：melflufen联合地塞米松方案，将为难以治疗且预后很差的复发性或难治性MM成人患者提供一个重要的治疗选择，包括三类药物难治性骨髓瘤患者和髓外疾病（EMD）患者。该研究中，melflufen+地塞米松方案治疗显示出持久缓解、且随着治疗时间的延长而加深，这表明患者能够从长期治疗中获益。