快讯| 首个iPS细胞治疗帕金森临床试验将于今年启动

在过去五十年里，左旋多巴等药物一直是治疗帕金森的黄金标准，这些药物能缓解患者的运动症状，但却不能治愈这种疾病。帕金森患者持续失去对大脑运动控制中心至关重要的多巴胺神经元，最终使药物变得无效，患者的震颤症状加剧，失去平衡，腿变得虚弱僵硬。

为了补充丢失的多巴胺神经元，科学家们把目光投向了干细胞，将干细胞疗法作为潜在替代疗法进行研究已有多年。今日（4月11日）是世界帕金森日，科学家们带来了好消息——首个iPS细胞治疗帕金森临床试验将于今年晚些时候启动。

图片来源：BBC

多利羊教授支持帕金森的新研究

根据BBC新闻报道，世界首只克隆动物多利羊的研究者之一爱恩-威尔幕特（Ian Wilmut）教授对帕金森治疗的新研究表示支持，为了纪念世界帕金森日，威尔幕特教授向BBC讲述了他对未来的期望以及爱丁堡和邓迪大学的重大新研究计划。

威尔幕特教授及其团队早前在爱丁堡大学罗斯林研究所开展的多利羊克隆工作产生了深远的影响，为其他科学家利用成体细胞培养可重编程细胞开辟了道路，重编程得到的细胞也就是人们常说的诱导多能干细胞（iPSC），可以发育成体内任何类型的组织。

目前，这些个性化的干细胞正被爱丁堡大学MRC再生医学中心使用。该中心的小组负责人蒂洛. 库纳特博士表示，iPS细胞的发现开辟了生物学的新领域，改变了人们研究疾病以及建立疾病模型的方式，真正令人兴奋的是，帕金森将是iPS细胞能够解决的疾病之一。

基于具有修复受损组织的潜力，iPS细胞具有很大的治疗潜力。首个iPS细胞治疗帕金森的临床试验将于今年晚些时候在日本启动。威尔幕特教授支持的邓恩-爱丁堡也计划在苏格兰设立首个临床试验，旨在减缓帕金森症状。事实上，威尔幕特教授也是一位帕金森患者，他说，“对我而言科学始终很重要，不仅仅是因为科学带来了新知识，还因为科学会给很多疾病带来了治疗的新机会”。

干细胞：告别颤抖的新希望

近年来，iPS细胞治疗帕金森获得了突破。2017年，日本京都大学高桥淳团队在《自然》杂志发表了iPS细胞可改善帕金森病的研究结果，高桥淳团队利用人的iPS细胞制成了神经元细胞，并将这些神经元细胞移植至8只患有帕金森的猴子脑中，结果显示，猴子的手足颤抖状况得到了改善，开始变得灵活，经过最长2年时间的观察，未出现长出肿瘤的异常状况。目前，这种技术正准备在人类身上试用。

除了利用iPS细胞治疗帕金森，科学家们还尝试了其他类型的干细胞。2017年，我国启动了全球首例胚胎干细胞治疗帕金森的临床试验——《人胚胎干细胞来源的神经前体细胞治疗帕金森病》，这项临床试验通过了我国卫计委备案，是全球首批基于配型开展的多能干细胞分化细胞临床移植研究项目，由郑州大学第一附属医院开展，在clinicaltrials.gov网站上的登记编号为NCT03119636，预计招募50名患者，计划于2020年完成。

帕金森是一种神经退行性疾病，全球约有700万至1000万人受影响。随着科技的进步以及临床试验结果的输出，相信未来帕金森患者能够逐渐远离颤抖，生活质量得到改善。

参考资料：

1.Dollythe sheep professor's support for Parkinson's research

2.Human iPS cell-derived dopaminergicneurons function in a primate Parkinson’s disease model