【医伴旅】罕见病RNAi新疗法！3个月一次，治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病！
最近，行业领先的RNAi治疗公司Alnylam宣布称，美国FDA已接受其在研 RNAi疗法 Vutrisiran 的新药申请，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）的多发性神经病成年患者。预期在2022年4月14日作出审批答复。
此前，Vutrisiran就已经被美国和欧洲联盟授予“孤儿药”称号，用于治疗 ATTR淀粉样变。Vutrisiran还被授予治疗成人 hATTR淀粉样变性的多神经疾病的快速通道称号。根据HELIOS-A的结果，该公司计划在2021年向欧盟、巴西和日本提交监管文件。
Vutrisiran是一种RNAi皮下注射治疗药物，正在开发用于治疗 ATTR淀粉样变性，包括遗传性（hATTR）和野生型淀粉样变性。其目的是靶向定位和沉默特定的信使 RNA，阻止野生型和突变型甲状腺素转运蛋白（TTR）的产生。
该药一经批准，患者只需每3个月皮下注射一次，就可以逆转疾病的多神经病变。
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确诊hATTR淀粉样变性的患者存活时间不到5年！
遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）淀粉样变性是一种致命性疾病，其转甲状腺素蛋白基因发生突变，导致组织中变性蛋白累积。TTR蛋白主要产生于肝脏，通常作为维生素 A的载体。
TTR基因的变异导致淀粉样蛋白的异常积累，并损伤诸如周围神经和心脏等身体器官和组织，导致难以治疗的周围感觉运动神经病变、自主神经病变或心肌病，以及其他疾病表现。
世界范围内，hATTR淀粉样变性的发病率和死亡率很高，影响了人数高达5万多。因为该病可能会引起神经和心脏损伤，所以一般情况下，确诊该病的患者中位生存期只有4.7年，而心肌病患者的生存期则会大幅度缩短，约3.4年。
据了医伴旅解，第一款RNAi药物 Patisiran （Onpattro）在2018年获得 FDA批准，成为第一个治疗hATTR-PN病人的药物。Onpattro通过阻止 TTR蛋白的产生来发挥作用，患者需要每3周静脉注射一次。
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罕见病RNAi新疗法！Vutrisiran新药
RNAi （RNA干扰）是一种基因沉默的自然细胞过程，也是当前生物学和药物开发中最有前景和发展最快的前沿领域之一，有可能改变遗传病和其他疾病患者的治疗方案。
Vutrisiran通过一种专有的给药系统，提高药效和代谢稳定性，每3个月皮下注射一次，有助于减少 TTR蛋白沉积，促进组织中TTR淀粉样沉积清除潜在地恢复这些组织的功能。
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Vutrisiran或能够延缓患者神经病变损伤
HELIOS-A研究是一个全球性，随机，开放标签的3期研究，主要对Vutrisiran的有效性和安全性进行了评估 。FDA接受针对vutrisiran的NDA，也正是基于该研究9个月的结果。
该研究招募了不同国家地点的164名hATTR淀粉样变性伴多发性神经病患者，并将这批患者按照3:1的比例随机地接受每3个月皮下注射一次Vutrisiran（N=122）和每3周静脉输注一次Patisiran（N=42）作为参考对照，持续18个月。主要终点是9个月时mNIS+7（神经病变）评分与基线的关系，还将评估18个月时的其他次要终点。
研究显示，与安慰剂比较，在第9个月时， Vutrisiran治疗组神经损伤评分与基准比较，有统计学意义上的显著差异。预计药物将有更好的效果。
经过18个月治疗后，所有患者都可以再接受18个月的 vutrisiran治疗，作为扩展的随机治疗的一部分，他们将每6个月接受一次25mg或50mg的治疗。
创新性RNAi疗法 Vutrisiran一旦获得批准，不仅可以延缓 hATTR疾病的多发性神经病变的病程发展，而且也将极大地方便患者的治疗，为这类患者提供了新的选择。
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参考资料：
https://www.marketwatch.com/press-release/alnylam-announces-us-food-and-drug-administration-acceptance-of-new-drug-application-for-investigational-vutrisiran-for-the-treatment-of-the-polyneuropathy-of-hereditary-attr-amyloidosis-2021-06-24