Athenex公司与FDA举行了A类会议，讨论了2021年3月发布的完整回复函（CRL）中提出的关于口服紫杉醇加encequidar治疗转移性乳腺癌患者新药申请的缺陷。在CRL中，FDA表示，尽管新药申请的审查周期已经完成，但还没准备好审批。与接受注射用紫杉醇的患者相比，接受口服紫杉醇加encequidar的患者的中性粒细胞减少不良事件有所增加，为此他们对这种疗法的安全性存在担忧。此外，FDA对19周时的主要终点数据存在担忧，该主要重点为盲法独立中央审查（BICR）评估的客观缓解率（ORR）。当时，FDA曾建议对转移性疾病患者（可以代表美国的该群体）开展一项新的试验。他们还呼吁采取额外的方法来提高该方案的安全性，如剂量优化和/或排除被认为具有高毒性风险的患者。在A类会议期间，Athenex公司还分享了其他分析，其中包括不同患者亚组的总体生存数据，以全面总结该方案的风险/益处。Athenex公司还提出要收集更多的总生存数据，为新研究提供设计支持。Athenex公司表示，在A类会议上，FDA“支持并鼓励Athenex继续开发”用于该患者群体的治疗方案。FDA还同意，“精心设计”和“进行良好”的试验可能解决信中提出的问题。因此，该公司正进行试验设计，并将在2021年第四季度与FDA分享。Athenex公司的首席医疗官Rudolf Kwan博士在新闻稿中表示：“我们感谢FDA在本次会议上对口服紫杉醇/encequidar的支持，并希望就这一项目保持联系。我们仍相信，如果获得批准，口服紫杉醇/encequidar能够帮助转移性乳腺癌患者，为他们带来益处。”3期试验的结果显示，与注射用紫杉醇相比，口服紫杉醇加encequidar可显著提高转移性乳腺癌患者的客观缓解率（ORR），达到了试验的主要终点。研究组与对照组的客观缓解率分别为36%和24%。
到数据截止日期时，试验数据表明，口服紫杉醇/encequidar与注射用紫杉醇相比，无进展生存期有改善的趋势。此外，研究人员还观察到总生存期也有所改善。2020年，FDA对口服紫杉醇/encequidar治疗转移性乳腺癌的新药申请授予优先评审资格。如今，FDA支持转移性乳腺癌患者继续使用口服紫杉醇/encequidar进行治疗，希望该治疗方案能早日获批上市，造福患者。
参考资料：
Athenex provides update from FDA Type A meeting regarding oral paclitaxel plus encequidar for the treatment of metastatic breast cancer. News release. Athenex, Inc. July 6, 2021. Accessed July 6, 2021. https://bit.ly/2TF4XnP
