多系统萎缩新药verdiperstat治疗肌萎缩侧索硬化的临床试验启动
多系统萎缩（MSA）是一种罕见的、快速进展的致命的神经退行性病变，从发病到死亡的平均时间是6-10年，2020年3月美国FDA已授予髓过氧化物酶（MPO）抑制剂verdiperstat治疗多系统萎缩（MSA）的快速通道资格（FTD），有望为多系统萎缩患者提供治疗新方向。近日，美国FDA批准了verdiperstat治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的创新性临床试验，并积极招募患者，verdiperstat有望成为治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的新型药物。
verdiperstat是一种潜在首创的（first-in-class）、口服、脑渗透、不可逆的髓过氧化物酶（MPO）抑制剂。MPO是大脑病理性氧化应激和炎症的关键驱动因子。在美国和欧盟，verdiperstat均被授予了治疗多系统萎缩（MSA）的孤儿药资格。
▲图源：biospace
在第1阶段和第2阶段临床试验中，约有250人参与了Verdiperstat临床试验。对多系统萎缩患者进行的IIa期研究的初步结果显示，治疗12周后，接受安慰剂的患者主要疗效指标，恶化4.6分，而接受verdiperstat 300mg BID剂量和600mg BID剂量的患者仅分别显示出3.7分和2.6分的轻微下降。该项数据已证实，针对多系统萎缩患者的治疗，verdiperstat显现出良好的效果。此次美国FDA已授予髓过氧化物酶（MPO）抑制剂verdiperstat治疗多系统萎缩（MSA）的快速通道资格（FTD），将有助于加速verdiperstat的开发，成为第一个旨在减缓多系统萎缩进展的疗法。
肌萎缩性侧索硬化症(ALS)是常见的成人发作性进行性运动神经元疾病，可导致进行性肌肉无力、萎缩和死亡。目前，美国FDA批准的三种治疗ALS症状的药物是riluzole(利鲁唑)、nuedexta和Radicava(edaravone，依达拉奉静脉注射液)，但是没有治愈的方法。
目前，美国FDA已经批准在HEALEY ALS平台试验中试验性新药（IND）的应用，这是该类药物首次临床试验于肌萎缩性侧索硬化症（ALS），该临床试验的三种试验性治疗方法包括：大环肽类C5补体抑制剂Zilucoplan，髓过氧化物酶(MPO)抑制剂Verdiperstat，CNM-Au8金纳米晶体(一种支持细胞生物能的细胞内纳米催化剂)。
▲图源：massgeneral
本次试验三项药物针对肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的首例试验，将在由麻省总医院Sean M. Healey & AMG ALS中心参与的东北ALS联盟(NEALS)的54个地点进行，研究小组将招募多达480名ALS参与者进行前三种实验性治疗。这项创新性的试验将大大加速ALS的药物开发并为ALS患者带来更多治疗希望。
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