1型糖尿病细胞疗法CLBS03获FDA孤儿药资格

Caladrius Biosciences公司5月12日宣布，其在研产品CLBS03（自体扩增多克隆T细胞）被FDA授予治疗胰岛β细胞功能未完全丧失的1型糖尿病的孤儿药资格。

CLBS03细胞疗法的科学基础是使用调节T细胞可以治疗免疫系统T细胞失衡引起的自身免疫疾病。CLBS03细胞疗法主要通过提高调节T细胞的数量以及增强调节T细胞的功能而恢复T细胞的免疫平衡。

调节T细胞在体内负责调控效应T细胞的活性，发挥保护机体免受病毒或其他外部抗原的损害。在调节T细胞数量及功能正常的情况下，效应T细胞只清除有害的外部抗原。但对于患有自身免疫疾病的患者，通常认为调节T细胞功能不足而导致效应T细胞开始攻击患者体内的正常有益细胞群。在1型糖尿病患者体内，负责分泌胰岛素的胰腺β细胞也属于被攻击的对象。

胰岛β细胞功能未完全丧失的1型糖尿病被FDA认定为罕见病（美国患病人数少于20万）。CLBS03获得孤儿药资格意味着可以享受研发费用抵税、上市申请费用减免、上市后7年市场独占期等优惠。

Caladrius目前正在与Sanford Research（SanfordHealth子公司）合作开展一项前瞻性、随机、安慰剂对照、双盲II期研究（T-Rex Study），计划在111例12~17岁胰岛β细胞功能尚未完全丧失的1型糖尿病患者中评价CLBS03的治疗作用。患者随机分为3组，分别接受高剂量、低剂量和安慰剂治疗，采用标准的1型糖尿病临床终点设计，包括C肽值、胰岛素用量、严重的低血糖发作、血糖和HbA1c水平。

Caladrius Biosciences是行业领先的细胞疗法开发公司，通过旗下子公司PCT为客户提供细胞疗法开发的一系列服务，包括产品的过程开发、GMP生产、工程及自动化、细胞及组织处理、物流及仓储、专家咨询等研发支持等。

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