7250万美元！Sarepta与Codiak合作开发外泌体治疗罕见病

近日，罕见病精准基因医学的领导者Sarepta Therapeutics公司，以及将工程化外泌体作为一种新型生物医学推进到最前沿的公司Codiak BioSciences宣布了一项全球研究 与设计和开发外泌体工程疗法的选择权协议，以提供用于神经肌肉疾病的基因疗法、基因编辑和RNA技术。工程化的外泌体方法提供了在不触发适应性免疫应答的情况下有效发挥基因治疗的潜力。

两年的协议包括多达五个神经肌肉靶标。Codiak有资格获得高达7250万美元的前期和近期许可付款以及研究资金。Sarepta获得根据该协议开发的任何候选药物的选择权。

外泌体是天然的纳米颗粒，可作为人体的细胞间通讯系统，促进细胞之间各种分子有效载荷的转移。由于它们来自人类细胞，因此外泌体作为遗传药物的靶向递送系统具有独特的优势，因为它们是非免疫原性的。通过其专有的engEx平台，Codiak可以用特定的货物设计外泌体，并向感兴趣的细胞类型靶向递送。这项合作将利用Codiak的外泌体工程能力和Sarepta在精准基因医学方面的专业知识，为（几乎）治疗选择的神经肌肉疾病患者开发下一代疗法。

“随着Sarepta扩大其在精准基因医学领域的领导地位，与Codiak的联盟进一步推进了我们为患者提供最先进疗法的目标。Codiak的engEx技术可能会解决当前治疗方法的某些局限性，并在Sarepta的各种治疗方式中提供广泛的用途——基因疗法、基因编辑和RNA疗法。Codiak的外泌体专为精确的组织靶向而设计，并提供了具有非免疫原性潜力的非病毒传递方法，从而为更高效的传递和潜在的重新给药开辟了道路。” Sarepta Therapeutics总裁兼首席执行官Doug Ingram说。

Codiak BioSciences总裁兼首席执行官Douglas E.Williams说：“针对靶向给药系统的开发使重复给药特定细胞类型一直是新兴的医学领域的挑战，尤其是在肌肉疾病方面。工程化的外泌体可能会通过选择性靶向肌肉细胞的潜力提供解决方案。我们很高兴与Sarepta的世界级团队合作，进一步构建engEx平台，并评估作为结合基因治疗、基因编辑和其它核酸有效载荷的外泌体新兴治疗方式的潜力。”

根据该协议的条款，Sarepta拥有Codiak技术的独家选择权，该技术可以开发和商业化针对多达五个神经肌肉靶点的外泌体治疗剂。Sarepta和Codiak将合作设计外泌体，这些外泌体可以传递和功能释放神经肌肉适应症中的有效载荷，例如核酸、基因疗法和基因编辑构建体。如果Sarepta选择对某个目标行使选择权，则Codiak将负责进行临床前研究和开发、并准备IND申报，而Sarepta将负责临床开发和商业活动。除了前期研究经费和许可付款外，Codiak将有资格获得重大的开发和监管里程碑付款以及未来销售的分层特许权使用费。

关于engEx™平台

engEx平台是Codiak专有的外泌体治疗引擎，用于工程设计和制造新颖的外泌体产品候选物，这些候选物旨在针对全身的多种途径。使用该平台，Codiak可以设计出具有精确工程特性的外泌体，并整合各种类型的生物活性分子并将其引导至特定的细胞类型和组织。这些外泌体通过细胞摄取，膜与膜的相互作用或两种机制的结合而与靶标结合，并被设计成改变受体细胞的生物学功能以产生预期的生物学效应。Codiak正在建立广泛的engEx候选产品渠道，这些产品可能对许多疾病的治疗产生变革性影响。

关于CodiakBioSciences

Codiak BioSciences正在利用外泌体（天然的细胞间信使）来开发一类新的生物药物——外泌体疗法。利用其专有的多功能外泌体工程和制造平台（engEx™平台），Codiak正在开发具有精确设计特性的外泌体，以参与多种途径并向特定的细胞靶标提供有效的治疗方法。他们正在建立广泛的候选治疗药物，这些药物可能对许多疾病的治疗产生革命性影响，包括在肿瘤学、基于免疫的疾病、纤维化疾病、神经系统疾病和罕见疾病等领域。

Codiak公司研发管线

关于SareptaTherapeutics

Sarepta正在引领精精准基因医学的一场革命，尝试改变罕见病患者的生活。该公司在Duchenne肌营养不良症（DMD）和肢带肌营养不良症（LGMD）、IIIA型粘多糖贮积症、Charcot-Marie-Tooth（CMT）以及其他与CNS相关的疾病的基因疗法中建立了令人印象深刻的地位，拥有处于不同开发阶段的40多个项目。该公司的计划和研究重点涵盖多种治疗方式，包括RNA、基因疗法和基因编辑。

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