肢带型肌营养不良基因疗法研究性新药申请在美获批 / 四六文摘

日前,FDA 与基因治疗相关企业刚刚结束了马拉松式咨询委员会会议,会议的核心围绕 AAV 基因治疗的安全性展开,这一问题一直是基因治疗中的一道 "必答题". 美东时间 9 月 9 ...

2020年10月,两位女性科学家发现了基因编辑技术:CRISPR/cas9基因剪刀,获得了2020年诺贝尔化学奖. 这一事件顺势将基因疗法推向了疾病治疗的投资风口,也再次点燃了大型制药企业布局基因治疗 ...

近日,诺华公布了第三季度财报,尽管受到与COVID-19的影响,但Q3仍然实现了销售额122.59亿美元,主营业务营收同比增长11%.而拉动三季业绩增长的主要是Entresto.Zolgensma.C ...

2019年,资本寒冬的感叹甚嚣日上,投融资整体环境并不友好,机构募资不易,下手时也变得更加慎重.不少机构和企业都做好了"紧巴巴过冬"的打算.但也有例外. 对于Asklepios B ...

10月26日,拜耳宣布以20亿美元现金预付款收购了一家老牌基因疗法公司AsklepiosBio Pharmaceutical(AskBio),交易还包括高达20亿美元的潜在里程金.本次收购将为拜耳的细 ...

4月6日,FierceBiotech基于EvaluateVantage报告对2019年生物技术领域的风险投资事件进行了盘点与分析.2019年,全球生物技术公司风险投资整体趋势可以总结为以下3点: 1. ...

这是一个关于一种致命的遗传病.一个锲而不舍的科学家和一个从未失去希望的家庭的故事. 9岁的Conner Curran(右)和他7岁的弟弟Will(图片来源:NPR) Conner Curran被 ...

西恩投资专注于大健康领域的并购,以业内的优秀产业方为服务对象,立足于对行业的深刻理解和判断,利用自身拥有的大健康领域数据.产业资源以及专业并购团队,结合投行.投资和产业咨询等多种业务工具,让优秀的产业 ...

来源:本站原创 2021-01-12 15:13 2021年01月12日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞(Pfizer)近日宣布,评估基因疗法PF-06939926治疗杜氏肌营养不良症(DMD)男孩 ...

2020年以来,整个世界都经历着新冠疫情的严峻考验,这让全社会把目光与希望集中投向了医疗与医药产业.行业各方参与者都在持续加大投入,加速推进前沿技术转向为可供临床使用的疗法.与此同时,越来越多的医药企 ...

来源:拜耳集团 2021-06-09 11:25 6月8日,拜耳集团宣布其全资下属的临床试验阶段生物制药公司BlueRock(BlueRock Therapeutics)在开放标签I期临床研究中成功完 ...

近期,Nature 上发表了一篇题为 "The delivery challenge: fulfilling the promise of therapeutic genome editin ...

杜氏肌营养不良症(DMD),是由位于X染色体中编码肌营养不良蛋白(dystrophin)的基因突变引起,男性只有一个X性染色体,因此病患者大多为男性.据相关组织统计,其发病率约1/3800-1/600 ...

肢带型肌营养不良基因疗法研究性新药申请在美获批