白血病重磅药物TIBSOVO欧洲上市受挫，基石药业曾豪掷近30亿元引进
近日，美国上市制药公司 Agios Pharmaceuticals Inc（NASDAQ: AGIO，以下简称 “Agios”）发布公告，宣布撤销药物 TIBSOVO（ivosidenib）用于治疗成年患者复发或难治性突变急性骨髓性白血病(AML) 的欧洲销售许可申请。其原因是欧洲医药管理局 (EMA) 人用医药产品委员会 (CHMP) 认为该公司提供的单臂、开放 I 期临床试验所得的数据不足以证明该药物的收益与风险相平衡。
值得一提的，FDA（美国食品药品监督管理局）正是基于 TIBSOVO 的 I 期临床试验数据在 2018 年 7 月批准了该药在美上市的申请，用于治疗 IDH1（异柠檬酸脱氢酶 - 1）突变的复发或难治性急性骨髓性白血病 (R/R AML) 的成年患者。
很显然，欧洲监管机构并不认同 FDA 的批准。美国生物制药行业知名媒体 Endpoints News 创始人约翰 · 卡罗尔（John Carroll）对此评价为：这一失败凸显了 FDA 的理查德 · 帕兹德尔(Richard Pazdur)（编者注：Richard Pazdur 是 FDA 肿瘤研究卓越中心主任）以速战速决而闻名的审批所涉及的风险。不过，没有任何一方对此表示失望。只是没有证据表明它能让病人活得更久，这似乎并没有影响它的前景。
TIBSOVO 是一款口服的靶向 IDH1 酶抑制剂，是首个也是唯一一个 FDA 批准的治疗携带经 FDA 获批检测法检出的 IDH1 急性骨髓性白血病和 IDH1 突变病人的药物。目前售价为美国参考价格 27273 美元 / 60 片，约人民币 18.3 万元 / 瓶。FDA 还分别在 2018 年和 2019 年向此药授予了用于急性髓细胞性白血病和胆管癌的孤儿药称号及突破性疗法。目前，该药物正在进行关于 IDH1 突变的胆管癌的 III 期临床试验。
图 | TIBSOVO 瓶装图 60 片 / 瓶（来源：TIBSOVO 官网）
作为首款治疗成人急性骨髓性白血病的 IDH1 抑制剂，2018 年，基石药业豪掷约 30 亿人民币将其引进国内。根据协议，基石药业将负责 TIBSOVO 在大中华区针对血液肿瘤和实体瘤适应症的临床开发和商业化。为此，基石药业将支付一笔 1200 万美元的预付款，以及不超过 4.12 亿美元的里程碑付款。此外，基石药业还将基于 TIBSOVO 在大中华区年度净销售额向 Agios 支付 15%-19% 的阶梯分成。基石药业将承担 TIBSOVO 在大中华区开发和商业化的全部费用。
此次 TIBSOVO 在欧洲上市受挫，似乎并没有对 Agios 或基石药业带来什么影响。过去 5 天交易日，Agios 的股价一直保持在 35-36.5 美元 / 股之间。
图 | Agios 近一周股价图 （来源：Google 财经）
2019 年 6 月，基石药业通过第三方向台湾卫生福利部食品药物管理署（TFDA）TIBSOVO 的上市申请。此前，TIBSOVO 曾获 TFDA 新药优先审查资格认定。目前，该药暂未获得 TFDA 的上市批准。2019 年 7 月，国家药品监督管理局（NMPA）批准了基石药业针对 TIBSOVO 的一项桥接注册性 I 期试验，以治疗携带 IDH1 基因突变的复发或难治性急性髓系白血病患者。
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