渐冻症患者福音！麻省总医院开启ALS临床试验研究平台

肌萎缩性侧索硬化症（ALS）是一种致命的运动神经元疾病，它可以导致脊髓和大脑中神经细胞的逐步变性，是影响神经和肌肉功能的最具破坏性的疾病之一。虽然ALS不影响感官（例如看或听），通常也不会影响心理功能，更不会传染，但是，目前却尚无治愈该病的方法。

对于大多数ALS患者而言，能改善其生存率或减缓其身体机能衰退尤为重要。此前，美国麻省总医院的研究人员正在以此为目标开展研究，此外还研究出了可以触发运动神经元在ALS疾病中退化的机制，以及阻止导致细胞死亡的进展的方法等。近日，更是得到了FDA的反馈，对其ALS-Healey中心临床试验的有效性予以肯定，并通知该临床试验可继续进行。

△图源：MGH

下文为该中心主任，Merit Cudkowicz 医生视频介绍Healey-ALS中心的临床试验平台的文字版内容：

大家好，我来讲一下Healey-ALS中心的临床试验平台。前几天我们分享了一个好消息，即收到FDA通知——我们的临床试验可以继续进行。

这是FDA给出的一个非常重要的信息，因为这表明我们的这个试验是没有主要问题的，并且确保了该临床试验可以继续进行，这是一个非常积极正面的消息。

在Healey中心，我们正准备和大家讨论一下在过去几个月中这个临床试验的进展情况。这个临床试验是对几个药物的检测，通过快速加减药物来显示药物的有效性，在常规的计划书中，对比安慰剂组，结果显示该试验有非常大的有效性。我们非常兴奋，于是在6个月前将研究情况汇报给了FDA，并已得到其反馈。后来，有关该临床研究平台的开启，我们一个月前正式提交了申请信息，结果不久后我们就收到了同意书。

下一步我们需要做的是，我们这里的团队，包括我和我的同事正在尽我们最大努力让这个试验启动，让更多的患者加入。我们也会和我们优秀的患者顾问团队合作，这是我们等FDA通过后需要做的。

再下一步是审查委员会（IRB Institution review board) 的同意。审查委员会工作人员需要查看计划书和不同的治疗方案，确保医学伦理和研究风险设计合理。现在我们正在接受审查，期望2月份会有结果（注：现在已经通过审核）。

我们现在新的理念是这里的IRB作为中心委员会，在这个平台网络里有54家医院，只要平台内一家医院的临床研究通过了IRB的审批，那么平台内所有54家医院都可以进行该项研究。而这个平台的中心是麻省总医院，这就意味着一个IRB所属的医院通过，所有的54家医院将都通过，如此一来，在其他中心的临床研究也可以很快启动了。

所以，我们把IRB的审批通过作为下一步的计划。同时，我们也和各个服务商合作，这样可以安排分发药物，安排安全的检测机构和心电图检查。如果IRB审批通过，我们计划3月份进行培训。

这个培训会议非常重要，可以确保平台的所有中心能够很好的理解执行这个临床试验计划书，了解药物的作用机制，了解怎样对待中心的参与者，理疗师和护士也可以通过培训很好的理解研究计划书。

该培训计划在波士顿进行，为期两天。所有中心的患者顾问，研究组织的工作人员和支持人员都将参与。培训结束后，希望研究可以正式开始。

这个临床研究将在春季开始招收患者，我们将确保大家可以及时得到更新的消息。感谢每个感兴趣的人和支持者，感谢参与这种新的方式的临床试验者！

来源/审核：麻省总医院