Carbaglu新适应症,治疗丙酸血症和甲基丙二酸血症相关急性高氨血症,副作用用哪些?
美国FDA近日已批准Carbaglu(carglumic acid)200mg片剂一个新的适应症:作为标准护理疗法的辅助疗法,用于儿科和成人患者,治疗由丙酸血症(PA)或甲基丙二酸血症(MMA)引起的急性高氨血症。
FDA对这一新适应症的批准,得到了一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床试验的支持。该试验比较了Carbaglu与安慰剂治疗PA或MMA患者高氨血症发作的疗效。基于24名患者90次高氨血症发作的疗效评估显示,与接受安慰剂的患者相比,接受Carbaglu的患者氨氮减少更快。研究主要终点是从第一次给药到血氨水平低于50μmol/L或出院的时间。在治疗的前三天,与安慰剂治疗组相比,Carbaglu治疗组达到主要终点的比例更高。
在临床试验中,在发生的90次高氨血症中,42.2%出现至少1次不良反应。最常见的不良反应为(≥5%)中性粒细胞减少、贫血、呕吐、电解质失衡、食欲减退、低血糖、嗜睡/昏迷、脑病和胰腺炎/脂肪酶升高。
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